脊髓性肌萎缩症(SMA)：适用于治疗成人和儿童(含新生儿)患者，涵盖婴儿型(Infantile-Onset)、晚发型(Later-Onset)及症状前(Pre-Symptomatic)SMA。

利司扑兰适用于经遗传检测确诊的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。治疗前应确认SMN1基因缺失或突变，并评估SMN2拷贝数。对于SMN2拷贝数1拷或大于等于5拷的患者，疗效和安全性尚未确定。

Itvisma为腺相关病毒9型(AAV9)载体介导的基因治疗药物，适用于经基因检测确认存在SMN1基因突变的脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscula rAtrophy，SMA)成人及≥2岁儿童患者。本品通过鞘内给药方式提供功能性SMN1基因拷贝，以改善运动神经元功能并延缓疾病进展。