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Itvisma为腺相关病毒9型(AAV9)载体介导的基因治疗药物,适用于经基因检测确认存在SMN1基因突变的脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscula rAtrophy,SMA)成人及≥2岁儿童患者。
本品通过鞘内给药方式提供功能性SMN1基因拷贝,以改善运动神经元功能并延缓疾病进展。
本品仅限单次鞘内注射给药,不得重复给药。仅可由具备腰椎穿刺经验的医疗专业人员(如神经科医师或介入放射科医师)操作...【详情】
其他重要不良反应:肝酶升高、免疫介导性肝损伤、一过性血小板减少、周围感觉神经病变(麻木、刺痛、疼痛)、血栓性微血管病(TMA)、心肌肌钙蛋白I升高。
【孕妇】尚无人类妊娠数据,仅在充分权衡获益与风险后方可使用。
【哺乳期女性】尚不明确是否经乳汁分泌,应综合评估母婴获益与潜在风险。
【具有生殖潜力的男性和女性】女性治疗前确认非妊娠,治疗后6个月内避孕并避免卵子捐赠;男性治疗后3个月内采用屏障避孕并避免精子捐赠。
【儿童使用】已证实≥2岁儿童安全有效;2岁以下儿童安全性和有效性尚未明确。
【老年人使用】说明书中尚未明确。
【肾功能损害】说明书中尚未明确。
【肝功能损害】肝功能受损患者发生肝毒性风险增加,需慎重评估并强化监测。
在接受免疫抑制剂量糖皮质激素期间,禁用减毒活疫苗(如麻疹、腮腺炎、风疹、水痘疫苗)。