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Itvisma

通用名称:
onasemnogene abeparvovec-brve
商品名称:
Itvisma
生产厂家:
瑞士诺华
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Itvisma
说明书仅供参考,请在医生与药师指导下购买和使用
商品名称
Itvisma
通用名称
onasemnogene abeparvovec-brve
生产厂家
瑞士诺华
适应症

Itvisma为腺相关病毒9型(AAV9)载体介导的基因治疗药物,适用于经基因检测确认存在SMN1基因突变的脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscula rAtrophy,SMA)成人及≥2岁儿童患者。

本品通过鞘内给药方式提供功能性SMN1基因拷贝,以改善运动神经元功能并延缓疾病进展。

适应靶点
SMN1基因
主要成分
onasemnogene abeparvovec-brve
剂型
注射剂
规格
1.2×10¹³vg/3ml
性状
注射用混悬剂:澄清至微浑浊、无色至浅白色液体,无防腐剂。
用法用量

本品仅限单次鞘内注射给药,不得重复给药。仅可由具备腰椎穿刺经验的医疗专业人员(如神经科医师或介入放射科医师)操作...【详情】

不良反应
常见不良反应(≥10%):上呼吸道感染、上消化道症状(恶心、呕吐、腹痛等)、发热、头痛。

其他重要不良反应:肝酶升高、免疫介导性肝损伤、一过性血小板减少、周围感觉神经病变(麻木、刺痛、疼痛)、血栓性微血管病(TMA)、心肌肌钙蛋白I升高。

注意事项
包括肝毒性、血小板减少、周围感觉神经病变、血栓性微血管病(TMA)、心脏安全性、肿瘤发生理论风险。
特殊人群用药

【孕妇】尚无人类妊娠数据,仅在充分权衡获益与风险后方可使用。

【哺乳期女性】尚不明确是否经乳汁分泌,应综合评估母婴获益与潜在风险。

【具有生殖潜力的男性和女性】女性治疗前确认非妊娠,治疗后6个月内避孕并避免卵子捐赠;男性治疗后3个月内采用屏障避孕并避免精子捐赠。

【儿童使用】已证实≥2岁儿童安全有效;2岁以下儿童安全性和有效性尚未明确。

【老年人使用】说明书中尚未明确。

【肾功能损害】说明书中尚未明确。

【肝功能损害】肝功能受损患者发生肝毒性风险增加,需慎重评估并强化监测。

禁忌症
说明书中尚未明确。
药物相互作用
需根据糖皮质激素联合使用情况调整疫苗接种计划。

在接受免疫抑制剂量糖皮质激素期间,禁用减毒活疫苗(如麻疹、腮腺炎、风疹、水痘疫苗)。

药物过量
说明书中尚未明确。由于本品为单次给药基因治疗制剂,理论上不存在常规过量使用情形。
贮存方法
≤−60℃冷冻运输;收货后立即置于 2–8℃冷藏保存;冷藏条件下稳定性为14天;禁止再次冷冻。
有效期
冷藏下14天
药代动力学
尚不明确。
参考资料:FDA说明书更新于2025年11月24日,说明书网址:https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/itvisma
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