利司扑兰片剂(Evrysdi)

脊髓性肌萎缩症(SMA)：适用于治疗成人和儿童(含新生儿)患者，涵盖婴儿型(Infantile-Onset)、晚发型(Later-Onset)及症状前(Pre-Symptomatic)SMA。

淡黄色薄膜衣片，圆形凸面，一侧刻有“EVR”。

1.晚发型SMA

发热、腹泻、皮疹；

2.婴儿型SMA

发热、腹泻、皮疹、上呼吸道感染、下呼吸道感染、便秘、呕吐、咳嗽；

3.其他重要不良反应(≥5%)

口腔溃疡、关节痛、尿路感染(晚发型)。

【孕妇】动物研究显示胚胎-胎儿毒性(畸形、死亡)，人类数据不足。治疗前确认妊娠状态，用药期间有效避孕。

【哺乳期女性】药物是否入乳未知，潜在婴儿风险不能排除。权衡母乳喂养获益与风险，必要时暂停哺乳。

【具有生殖潜力的男性和女性】男性：可能损害生育力，建议生育前精子保存；女性：治疗期间及停药后≥1个月需避孕。

【儿童使用】安全性：≥16日龄患儿数据支持安全性；特殊风险：幼年动物研究提示生长迟滞、性成熟延迟及生殖器官毒性。

【老年人使用】临床研究未纳入≥65岁患者，安全性未知。

【肾功能损害】预计无需调整剂量(肾排泄比例低)。

【肝功能损害】轻/中度患者，无需调整剂量；重度患者，避免使用该药物。

1.避免联用的药物

MATE转运蛋白底物(如二甲双胍)：利司扑兰抑制MATE1/MATE2-K，可能升高其血药浓度。避免联用；必需时监测毒性并调整联用药物剂量。

2.无临床显著相互作用的药物

CYP3A抑制剂/诱导剂(如伊曲康唑)：不影响利司扑兰药代动力学；

P-gp/BCRP底物：无显著相互作用。