利司扑兰干糖浆(Evrysdi Dry Syrup)

利司扑兰适用于经遗传检测确诊的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。治疗前应确认SMN1基因缺失或突变，并评估SMN2拷贝数。对于SMN2拷贝数1拷或大于等于5拷的患者，疗效和安全性尚未确定。

2、不明频度：视网膜色素沉着、视网膜血管障碍、酶指标异常。

【孕妇】禁用或尽量避免使用；动物实验显示胎毒性和致畸风险。

【哺乳期女性】治疗必要性强时建议暂停哺乳；动物实验显示药物可通过乳汁分泌。

【生殖潜力者】女性需确认非妊娠状态并采取避孕措施，最后一次服药后至少1个月继续避孕；男性需使用避孕措施，停药后至少持续4个月。

【儿童】新生儿和早产儿的安全性尚未确立，建议2月龄以上开始使用；代谢酶发育未成熟者，血药浓度可能升高，使用时需谨慎。

【肝功能损害】重度肝功能障碍者不建议使用；轻中度肝功能障碍对血药浓度影响较小，无需调整剂量。

2.与CYP3A底物(如咪达唑仑)合用略增其血药浓度；

3.与奥美拉唑合用无显著影响；

4.可抑制OCT2、MATE1/2-K转运体(IC₅₀分别为8.72、0.15、0.09μmol/L)，注意潜在药物转运相关相互作用。