神经纤维瘤是一种来源于神经纤维组织的良性肿瘤,它主要发生在皮肤、神经干或神经末梢部位。这种肿瘤可以表现为孤立或多发的皮肤或深层组织的肿块,通常是缓慢生长的,但在某些情况下可能会恶变成神经鞘瘤。
神经纤维瘤的主要治疗药物,司美替尼(Koselugo)是一种口服、强效、选择性MEK激酶抑制剂,由美国阿斯利康和默沙东公司共同研发。它是目前用于治疗神经纤维瘤病(特别是1型神经纤维瘤病)的主要药物之一。司美替尼能够选择性地抑制MEK1和MEK2,让失调的信号通路恢复正常,缓解患者的症状。该药物已在美国及中国获批上市,用于治疗特定年龄段的、伴有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病儿童患者。
虽然司美替尼为神经纤维瘤病的治疗提供了新的选择,但并非所有神经纤维瘤患者都需要或适合使用此药物。治疗方案应根据患者的具体情况由医生制定。