恶性血管周围上皮样细胞瘤(PEComa)是一种罕见的、侵袭性极强的软组织肉瘤,多发于女性,且好发于实质脏器和腹腔,也可出现在身体其他多个部位。该疾病主要由mTOR激活驱动,与TSC1或TSC2基因突变有关。
针对这一难治性疾病,美国爱迪生制药公司研发了西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒注射液(Fyarro),并于2021年11月23日获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市,用于治疗不可切除的局部晚期或转移性恶性PEComa成年患者。这是首个也是目前唯一获批用于治疗PEComa成年患者的疗法,展现了显著的抗肿瘤活性和良好的安全性。截至当前时间,该药物尚未在中国上市。