米哚妥林(Rydapt/midostaurin)是一种激酶抑制剂，可以阻断促进细胞生长的酶，以此达到治疗的效果。目前，该药物主要用于治疗急性髓性白血病。

适应症

该药物目前可联合化疗（标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导化疗+阿糖胞苷巩固化疗）治疗急性髓性白血病（AML），以及用于治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、血液肿瘤相关性系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）、肥大细胞白血病（MCL）。

作用机制

米哚妥林能够抑制FLT3受体信号通路，从而对癌细胞的增殖起到抑制作用。米哚妥林可以抑制KIT信号通路、抑制组胺释放，诱导肥大细胞的凋亡。对于存在ITD和TKD突变型FLT3受体的白血病细胞，或存在过表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞，米哚妥林还可以起到诱导细胞凋亡的作用。

不良反应

米哚妥林最常见的不良反应（≥20）包括：恶心、发热性中性粒细胞减少、口腔炎、呕吐、头痛、出血点、肌肉骨骼痛、鼻出血、设备相关感染、上呼吸道感染、高血糖。

米哚妥林最常见的3级以上不良反应包括：发热性中性粒细胞减少、设备相关感染、口腔炎、高血糖、恶心、肌肉骨骼痛、肾功能不全、上呼吸道感染。

需要注意的是，米哚妥林对胎儿有致命危害，建议服药期间避免妊娠和哺乳。