米哚妥林能够抑制FLT3受体信号通路，从而抑制癌细胞增殖。2017年4月28日，美国食品药品管理局FDA批准了米哚妥林上市，用于治疗FLT3+的急性髓系白血病（AML）。此外，米哚妥林还可以用于治疗进展性系统性肥大细胞增多症(ASM)、肥大细胞白血病（MCL）、系统性肥大细胞增多症伴血液肿瘤(SM-AHN)。

临床试验

一项多中心的3期临床试验招募了符合要求的717例FLT3+ 急性髓系白血病患者，患者随机分组，一组单独接受化疗（柔红霉素+阿糖胞苷），另一组接受米哚妥林联合化疗（柔红霉素+阿糖胞苷）治疗。

试验结果

与只接受化疗的患者相比，接受米哚妥林联合化疗的患者显著改善了总生存期。米哚妥林组中位总生存期(OS)为74.7月，化疗组的OS为25.6月。米哚妥林组中位无事件生存期(EFS)为8.2月，化疗组为3月。米哚妥林组的完全缓解率58.9%，而化疗组为53.5%。4年时，米哚妥林组的总生存率为51.4%，而化疗组为44.3%。

耐受性试验

在一项IIB期试验中，60例野生型FLT3和35例突变型FLT3的复发/难治骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病患者（64%的患者年龄≥65岁）随机分为两组，接受50mg的米哚妥林治疗，每日2次，或接受100mg米哚妥林治疗，每日2次。50mg剂量组的患者表现出较好的耐受性；米哚妥林对携带野生型和突变型FLT3基因急性髓系白血病的患者均有血液学活性，且FLT3突变型患者表现出更高的完全缓解率和总生存率。