根据AZA-JMML-001试验的结果，FDA批准阿扎胞苷(Vidaza)用于治疗新诊断的青少年骨髓单核细胞白血病。

试验设计

该项获批是基于2期AZA-JMML-001试验(NCT02447666)的结果，这是一项多中心、开放标签试验，评估了阿扎胞苷在造血干细胞移植(HSCT)前新诊断的晚期骨髓增生异常综合征或青少年骨髓单核细胞白血病患者中的安全性和有效性，并与历史对照组进行了比较。

2015年9月至2017年11月，共招募了18名患者，在28天周期的第1天至第7天，每天静脉注射一次阿扎胞苷，剂量为75 mg/m2，时间为10至40分钟，最少3个周期，最多6个周期。

试验的主要终点是3个月时的缓解率，根据国际JMML反应标准，由临床完全缓解(cCR)或临床部分缓解(cPR)组成。

试验结果-有效性

3个周期后，50%的患者实现cPR(n=6)或cCR(n=3)。实现缓解的中位时间为1.2个月。大多数患者(94%)继续接受造血干细胞移植(HSCT)，距移植的中位时间为4.6个月。

先前报告的18例患者的数据表明，需要进行血小板输注的患者(38%)在第三个周期的治疗后无需输注。在继续接受造血干细胞移植的17名患者中，14名(82%)在23.8个月的中位随访时间内无白血病。

试验结果-安全性

所有患者均出现不良事件(AE)，其中10名患者(55.6%)出现与治疗相关的毒性。2名(11%)患者发生的治疗相关不良事件包括贫血、血小板减少、中性粒细胞减少和便秘。三分之一(33%)的患者至少有1例3级或4级治疗相关AE。仅报告了1例治疗中断事件，与严重腹痛AE相关，但不被视为与治疗相关。

FDA对1个月至1岁以下或体重小于10公斤的患者的建议剂量为2.5 mg/kg。年龄超过1岁且体重至少10公斤的患者可以采用试验中概述的方案进行治疗。