吉瑞替尼(Xospata)作为FLT3突变阳性急性髓系白血病(AML)的靶向治疗药物,其疗效主要体现在高缓解率和生存获益,尤其对复发/难治性患者具有显著临床价值。
在ADMIRAL III期临床试验中,吉瑞替尼组中位总生存期(OS)达9.3个月,显著优于化疗组的5.6个月。完全缓解(CR)/完全缓解伴部分血液学恢复(CRh)率为21%,复合完全缓解率(CRc)达到54%。
1、FLT3-ITD突变患者:CR/CRh率为23%,中位缓解持续时间(DOR)为4.6个月。这类患者对吉瑞替尼响应最佳,血液学恢复比例显著提高。
2、FLT3-TKD突变患者:虽然样本量较小,但观察到34%的CRc率,显示对非ITD突变也具有一定活性。
接受吉瑞替尼治疗且达到CR/CRh的患者,中位OS可达14.8个月。1年生存率为37%,是传统化疗方案的2倍以上,显著改善复发/难治性AML预后。
1、老年患者(≥65岁):疗效与年轻患者相当,CRc率为52%,且安全性特征相似,为老年FLT3突变患者提供重要治疗选择。
2、移植后维持治疗:研究显示可延长无复发生存期,但需注意与免疫抑制剂的相互作用,建议进行个体化剂量调整。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年1月12日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process&ApplNo=211349
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