作用机制

白消安是一种双功能烷基化剂，其中两个不稳定的甲基磺酸盐基团连接到四碳烷基链的两端。在水介质中，白消安水解释放甲烷磺酸盐基团。这会产生能使DNA烷基化的活性碳离子。

前瞻性临床试验

这项前瞻性试验是一项单臂、开放性研究，共包括61名患者。48%的患者(29/61)接受过重度预处理，定义为至少有以下一种情况：之前接受过放射治疗，之前接受过大于或等于3次化疗方案，或之前接受过造血干细胞移植。

该试验的疗效参数为骨髓细胞清楚和移植，骨髓细胞清楚定义为以下一项或多项：绝对中性粒细胞计数[ANC]小于0.5x109 /L，绝对淋巴细胞计数[ALC]小于0.1x109 /L，血小板减少症定义为血小板计数小于20000 /mm3或血小板输注需求);移植定义为ANC大于或等于0.5x109 /L。

所有患者(61/61)都经历了骨髓细胞清楚。中性粒细胞减少的中位时间为4天。所有可评估的患者(60 /60)的移植后中位时间为13天(范围为9至29天);其中一名患者被认为无法评估，因为他在BMT后20天和移植前死于真菌性肺炎。

在整个研究人群中没有移植失败的报告。每位患者血小板输注的中位数为6，红细胞输注的中位数为4。

文献综述

四项随机对照试验对大剂量口服含白消安预处理方案(白消安4 mg/kg/天x4天+环磷酰胺60 mg/kg/天x2天)的疗效进行了评估。

其中两项试验(Clift和Devergie)的受试人群局限于慢性期CML，剩下的两项试验(Ringden和Blume)包括了CML、急性淋巴细胞白血病(ALL)和急性髓细胞白血病(AML)患者。

Clift试验的结果显示，白消安注射液组的3年总生存率为80%，3年无病生存率为71%;

Devergie试验的结果显示，白消安注射液组的5年总生存率为60.6%，5年无病生存率为59.1%。