莫洛替尼(Momelotinib)是一款用于治疗伴贫血的中高危骨髓纤维化的口服靶向药。
在名为MOMENTUM的临床试验中,服用莫洛替尼的患者有25%实现了骨髓纤维化相关症状评分下降50%以上,而对照组(达那唑)仅为9%。症状改善涵盖乏力、盗汗、瘙痒、腹部不适、骨痛及早饱感等多个维度。
(1)MOMENTUM试验显示,莫洛替尼组有39%的患者脾脏体积缩小25%以上,对照组仅6%;脾脏体积缩小35%以上的比例分别为22%与3%。
(2)在另一项针对初治患者的SIMPLIFY-1试验中,贫血亚组服用莫洛替尼后,31.4%的患者达到脾脏体积缩小35%以上,与芦可替尼(32.6%)疗效相当。
MOMENTUM试验中,莫洛替尼组有30%的患者实现了输血独立(连续12周无需输血且血红蛋白≥8g/dL),显著优于对照组的20%;同时35%的患者在24周治疗期内完全无需输血,对照组为17%。
1、截至目前(2026年5月),莫洛替尼已在美国获得FDA批准上市,但在中国内地尚未纳入国家医保药品目录。
2、患者如需使用,通常需通过海外正规药房自费购买,或参与部分医院的临床研究项目。
3、建议有需求的患者定期关注国家医保局动态及国内主流商业健康险的特药清单更新。
4、同时可咨询大型医院血液科,了解是否存在慈善援助项目或患者援助计划。
1、由于该药尚未在国内正式上市销售,目前无官方统一定价。
2、实际支付价格会因购买渠道、是否享有药企患者援助计划以及商业保险报销比例而有较大差异。
3、患者切勿通过非正规代购渠道购买,以免买到假药或造成用药安全隐患。
4、建议通过有资质的国际药房政策允许的途径咨询购药事宜。
适用于成人中危或高危原发性骨髓纤维化(MF)或继发于真性红细胞增多症(PV)及原发性血小板增多症(ET)的骨髓纤维化合并贫血患者。