恩西地平(Enasidenib)作为IDH2突变抑制剂，在治疗复发/难治性急性髓系白血病(R/R AML)中展现出显著疗效，可诱导血液学缓解并延长无进展生存期，尤其对携带IDH2突变的患者效果突出。其治疗效果主要体现在完全缓解率、生存获益及输血独立性改善等方面。

1. 总体缓解率

（1）、临床试验数据显示，恩西地平单药治疗IDH2突变阳性R/R AML患者的总缓解率(ORR)约为40%，其中完全缓解(CR)率达19.3%。

（2）、中位缓解持续时间达8.2个月，部分患者可获得长期疾病控制，最长缓解持续时间超过3年。

2. 生存获益

（1）、接受治疗患者的中位总生存期(OS)为9.3个月，显著优于传统化疗方案的4-6个月。

（2）、获得完全缓解的患者中位OS可达19.7个月，显示深度缓解与生存获益正相关。

3. 血液学改善

（1）、约30%患者实现输血独立性，红细胞输注需求减少≥50%的天数中位数为38天。

（2）、血小板计数改善明显，治疗有效者血小板恢复至≥50×10⁹/L的中位时间为22天。

4. 联合治疗潜力

（1）、与阿扎胞苷联用时，CR+CRh率达36%，中位OS达22个月，显著优于单药疗效。

（2）、在初治IDH2突变AML老年患者中，联合方案可使2年生存率达50%以上。