恩西地平(Enasidenib)是一种靶向异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)突变的口服抑制剂，主要用于治疗携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML)。该药通过阻断突变IDH2酶的活性，减少致癌代谢物2-羟基戊二酸的产生，从而诱导白血病细胞分化。
1. 药物类别与机制
（1）、靶向治疗药物：恩西地平属于小分子IDH2抑制剂，特异性作用于突变型IDH2蛋白。
（2）、作用机制：通过抑制突变IDH2酶活性，纠正异常的DNA和组蛋白甲基化，促进白血病细胞分化而非直接杀伤细胞。
2. 适应症
（1）、主要适应症：FDA批准用于经检测确认存在IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。
（2）、适用人群：适用于不适合强化化疗或造血干细胞移植的IDH2突变阳性AML患者。
3. 研发与批准
（1）、研发公司：由美国Agios Pharmaceuticals与Celgene合作开发。
（2）、获批时间：2017年8月1日获得美国FDA加速批准，成为首个靶向IDH2突变的AML治疗药物。
4. 重要特性
（1）、精准治疗：需通过伴随诊断检测IDH2突变状态，仅对突变患者有效。
（2）、分化诱导：不同于传统化疗，通过诱导细胞分化发挥治疗作用，可能伴随分化综合征。
（3）、口服给药：每日一次口服给药，提高患者用药便利性。
参考资料： FDA说明书，FDA更新于2024年12月18日，https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=209606
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适用于治疗经FDA批准的检测发现存在异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)突变的复发性或难治性急性髓性白血病(AML)成人患者。
