试验设计
ELIANA试验(NCT02435849)对Kymriah在复发/难治性 B细胞前体淋巴细胞白血病中的疗效进行了评估，这是一项开放标签、多中心单臂研究。
试验共筛选了107名患者，88名患者入选，68名患者接受了治疗，最终63名患者可进行疗效评估。
63名可评估患者包括35名男性和28名女性，中位年龄为12岁(范围：3-23岁)。73%的患者为白人，10%为亚洲人，17%为其他种族。
6例(10%)有原发性难治性疾病，30例(48%)接受过一次干细胞移植，5例(8%)接受过两次干细胞移植。
给药方案
治疗包括淋巴消耗性化疗(氟达拉滨30 mg/m2，持续4天;环磷酰胺500 mg/m2，持续2天)，然后使用单剂量Kymriah。
疗效评估指标
疗效评估是基于输注后3个月内的完全缓解(CR)率、完全缓解持续时间以及微小残留病(MRD)<0.01%的患者比例。
完全缓解率达83%
在63例接受输注的患者中，52例患者(83%)达到完全缓解，均为MRD阴性。
中位随访时间为4.8个月，未达到CR/CRi的中位持续时间。
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参考资料： https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm
1.儿童和年轻成人复发性或难治性(r/r)B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)：
25岁以下患有难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)第二次或第二次以上复发的患者。
2.成人复发性或难治性(r/r)弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)：
经2种或2种以上全身治疗后复发性或难治性(r/r)大B细胞淋巴瘤成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL），高级B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤引起的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL），（注：替沙仑赛不适用于治疗原发性中枢神经系统淋巴瘤患者）。
3.成人复发性或难治性(r/r)滤泡性淋巴瘤(FL)：
经过2种或2种以上全身治疗后复发或难治性(r/r)滤泡性淋巴瘤(FL)成人患者。
