试验设计

ELIANA试验(NCT02435849)对Kymriah在复发/难治性 B细胞前体淋巴细胞白血病中的疗效进行了评估，这是一项开放标签、多中心单臂研究。

试验共筛选了107名患者，88名患者入选，68名患者接受了治疗，最终63名患者可进行疗效评估。

63名可评估患者包括35名男性和28名女性，中位年龄为12岁(范围：3-23岁)。73%的患者为白人，10%为亚洲人，17%为其他种族。

6例(10%)有原发性难治性疾病，30例(48%)接受过一次干细胞移植，5例(8%)接受过两次干细胞移植。

给药方案

治疗包括淋巴消耗性化疗(氟达拉滨30 mg/m2，持续4天;环磷酰胺500 mg/m2，持续2天)，然后使用单剂量Kymriah。

疗效评估指标

疗效评估是基于输注后3个月内的完全缓解(CR)率、完全缓解持续时间以及微小残留病(MRD)<0.01%的患者比例。

完全缓解率达83%

在63例接受输注的患者中，52例患者(83%)达到完全缓解，均为MRD阴性。

中位随访时间为4.8个月，未达到CR/CRi的中位持续时间。