Kymriah是一种CD19导向的基因修饰自体T细胞免疫疗法,包括用编码嵌合抗原受体(CAR)的转基因重新编程患者自身的T细胞,以识别和消除表达CD19的恶性和正常细胞。

CAR由识别CD19的小鼠单链抗体片段组成,并与来自4-1BB(CD137)和CD3 zeta的细胞内信号域融合。CD3 zeta成分对启动T细胞激活和抗肿瘤活性至关重要,而4-1BB增强KYMRIAH的扩展和持久性。
在与表达CD19的细胞结合后,CAR传递信号以促进T细胞扩张、激活、靶细胞消除和Kymriah细胞的持久性。
Kymriah只能通过静脉注射使用。
Kymriah的用量是基于白细胞清除术时报告的患者体重:
体重在50公斤或以下的患者:每公斤体重给予0.2-5.0 x 106个CAR阳性活T细胞;
体重在50公斤以上的患者:给予0.1-2.5 x 108 个CAR阳性活T细胞。
成年患者:给予0.6-6.0 x 108 个CAR阳性活T细胞。
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参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm