卡帕塞替尼(Capivasertib)联合氟维司群(fulvestrant)适用于治疗激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者;肿瘤携带至少一种PIK3CA/AKT1/PTEN基因突变(需通过FDA批准的检测方法确认);在转移性疾病阶段接受至少一种内分泌治疗方案后出现疾病进展,或在完成辅助治疗后12个月内复发。
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与其他诊断试验相结合,适用于成人和儿童肾上腺功能不全的诊断。
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适用于治疗患者不可切除的进展/复发的非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌、大肠癌的癌恶液质,以及营养治疗等效果不理想的癌症恶病质。此外还适用于患者出现治疗6个月内体重减轻>5%且食欲不振,且出现以下①-③中2项以上的情况:①疲劳或倦怠感;②全身肌肉无力;③CRP值超过0.5mg/dL、血红蛋白值低于12g/dL或白蛋白值低于3.2g/dL中任意一个以上。
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司帕生坦用于成人具有疾病快速进展风险,且尿蛋白与肌酐比值(UPCR)≥1.5g/g的原发性免疫球蛋白A肾病(IgAN),来降低其蛋白尿水平
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洛美他派是一种微粒体甘油三酯转移蛋白(MTP)抑制剂,适用于纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)成人患者的辅助治疗。需联合低脂饮食(<20%热量来自脂肪)及其他降脂治疗(包括LDL血浆置换),以降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)、总胆固醇(TC)、载脂蛋白B(apo B)和非高密度脂蛋白胆固醇(非HDL-C)。使用限制:安全性及有效性尚未在非HoFH患者(包括杂合子家族性高胆固醇血症)中确立。对心血管发病率及死亡率的影响尚未明确。
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沃拉诺森‌(Waylivra)适用于作为饮食的辅助治疗,用于治疗确诊为遗传性家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)且胰腺炎风险高的成年患者。
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