脊髓性肌萎缩症(SMA)：适用于治疗成人和儿童(含新生儿)患者，涵盖婴儿型(Infantile-Onset)、晚发型(Later-Onset)及症状前(Pre-Symptomatic)SMA。

帕克替尼是一种激酶抑制剂，适用于治疗以下成人患者：原发性或继发性(真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后)骨髓纤维化(MF)，且血小板计数低于50×10⁹/L。该适应症基于脾脏体积减少的加速批准，需通过确认性试验验证临床获益。

利司扑兰适用于经遗传检测确诊的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。治疗前应确认SMN1基因缺失或突变，并评估SMN2拷贝数。对于SMN2拷贝数1拷或大于等于5拷的患者，疗效和安全性尚未确定。

寻常性白癜风治疗剂与长波紫外线A(UVA,320–400nm)联合光化学疗法(PUVA)适用于治疗对其他疗法反应不佳的重度、难治性、致残性银屑病。在确诊明确并通过皮肤活检支持的前提下使用。

适用于治疗经FDA批准的检测发现存在异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)突变的复发性或难治性急性髓性白血病(AML)成人患者。

适用于慢性乙型肝炎病毒(HBV)感染和儿童代偿性肝病。