吉妥单抗(Mylotarg)
吉妥单抗是一种CD33导向的抗体和细胞毒性药物缀合物,适用于:1.成人和1个月及以上儿童患者新诊断的CD33阳性急性髓系白血病(AML)的治疗。2.成人和2岁及以上儿童患者复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病(AML)的治疗。
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卡那单抗(Ilaris)
1.周期性发热综合征卡那单抗(ILARIS)是一种白细胞介素-1β(IL-1β)阻滞剂,适用于治疗以下自身炎性周期性发热综合征:(1)Cryopyrin蛋白相关周期综合征(CAPS)卡那单抗适用于治疗成人和≥4岁儿童患者的Cryopyrin相关周期性综合征,包括家族性冷性自身炎症综合征(FCAS)和Muckle-Wells综合征(MWS)。(2)肿瘤坏死因子受体(TNF)相关周期性综合征(TRAPS)卡那单抗适用于治疗成人和儿童患者的肿瘤坏死因子受体相关周期性综合征。(3)高免疫球蛋白D综合征(HIDS)/甲羟戊酸激酶缺乏(MKD)卡那单抗适用于治疗成人和儿童患者的高免疫球蛋白D/甲羟戊酸激酶缺乏。(4)家族性地中海热(FMF)卡那单抗适用于治疗成人和儿童患者的家族性地中海热。2.Still病卡那单抗适用于治疗2岁及以上的活动性Still病,包括成人Still病(AOSD)和全身性幼年特发性关节炎(SJIA)。3.痛风发作卡那单抗适用于对非甾体抗炎药(NSAID)和秋水仙碱禁用、不耐受或疗效不佳的痛风复发成人患者的对症治疗,以及不适合反复使用皮质类固醇治疗的患者。
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司美替尼(Koselugo)
司美替尼适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤(PN)的儿科患者的治疗。
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苯巴那酯(cenobamat)
苯巴那酯适用于治疗成人患者的部分性癫痫发作。
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雷洛昔芬(Evista)
1.绝经后骨质疏松症的治疗与预防;2.降低绝经后骨质疏松症女性的浸润性乳腺癌风险;3.降低绝经后高危女性的浸润性乳腺癌风险。重要限制:不适用于浸润性乳腺癌的治疗、乳腺癌复发风险的降低或非浸润性乳腺癌风险的降低。无数据支持其对遗传性突变(BRCA1/BRCA2)女性的有效性。
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瑞维美尼(Revuforj)
瑞维美尼适用于治疗携带赖氨酸甲基转移酶2A基因(KMT2A)易位的复发或难治性急性白血病(包括AML、ALL及MPAL)成人及1岁及以上儿童患者。
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