替维诺福普阿尔法(Avlayah)
Avlayah适用于治疗亨特综合征(黏多糖贮积症II型,MPSII)的神经系统表现。适用患者群体为:在出现严重神经功能损害之前,已开始治疗的、存在症状或尚未出现症状的、体重至少为5公斤的儿科患者。本品基于加速批准上市,该适应症的获批依据为Avlayah治疗患者脑脊液中硫酸乙酰肝素的降低水平。该适应症的后续正式批准可能取决于确证性临床试验中对临床获益的验证。使用限制:不推荐将Avlayah与其他用于治疗亨特综合征的酶替代疗法联合使用。
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黏多糖贮积症是一组由于溶酶体水解酶缺陷,导致酸性黏多糖(葡糖氨基聚糖)降解受阻,在体内积聚引起的疾病。患者可出现粗糙面容、角膜混浊、关节僵硬、身材矮小、肝脾增大、智力落后等。

黏多糖贮积症可通过重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂进行治疗。重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂用于治疗黏多糖贮积症II型,可用于治疗黏多糖贮积症I型,但具体使用需遵医嘱。

重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂是由日本JCR制药公司研发生产的一款重组艾杜糖醛酸硫酸酯酶(IDS)替代疗法,2021年3月获日本厚生劳动省(MHLW)的批准上市。

重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂在中国尚未上市,也未进入医保目录,且没有仿制药。国内患者无法直接购买到该药物。

药品概述
药品信息
临床招募
新药免费用
【2型糖尿病】德谷胰岛素利拉鲁肽注射液+背景治疗(二甲双胍)
[ 适应症 ]  2型糖尿病
[试验分期] Ⅲ期
【2型糖尿病】UBT251注射液
[ 适应症 ]  2型糖尿病
[试验分期] Ⅰ期
【糖尿病足】人胎盘间充质干细胞凝胶
[ 适应症 ]  糖尿病足溃疡
[试验分期] Ⅰ期
德谷胰岛素招募2型糖尿病患者
[ 适应症 ]  2型糖尿病
[试验分期] Ⅲ期
GLP-1招募偏肥胖2型糖尿病患者
[ 适应症 ]  2型糖尿病
[试验分期] Ⅱ期
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