黏多糖贮积症是一组由于溶酶体水解酶缺陷,导致酸性黏多糖(葡糖氨基聚糖)降解受阻,在体内积聚引起的疾病。患者可出现粗糙面容、角膜混浊、关节僵硬、身材矮小、肝脾增大、智力落后等。
黏多糖贮积症可通过重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂进行治疗。重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂用于治疗黏多糖贮积症II型,可用于治疗黏多糖贮积症I型,但具体使用需遵医嘱。
重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂是由日本JCR制药公司研发生产的一款重组艾杜糖醛酸硫酸酯酶(IDS)替代疗法,2021年3月获日本厚生劳动省(MHLW)的批准上市。
重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂在中国尚未上市,也未进入医保目录,且没有仿制药。国内患者无法直接购买到该药物。