替维诺福普阿尔法采用每周一次静脉输注给药,需严格遵循剂量递增方案,并依据患者体重计算个体化剂量。
(1)首次给药及后续输注均需在具备过敏反应救治能力的医疗场所进行。
(2)现场必须配备心肺复苏设备及肾上腺素等急救药品。
(3)由熟悉超敏反应处理的医护人员全程监护。
(1)治疗前需检测基线血红蛋白水平。
(2)评估患者心肺功能,亨特综合征患者可能存在心肺储备不足,需特别关注。
(3)确认患者体重不低于5kg,低于此体重者不适用本药。
(1)可考虑在输注前使用抗组胺药、退热药或糖皮质激素。
(2)预处理目的为降低输注相关反应风险,具体方案由临床医生酌情决定。
(1)起始剂量为3mg/kg,每周一次,持续4周。
(2)第5至第8周升级至7.5mg/kg,每周一次。
(3)第9周起进入维持期,剂量为15mg/kg,每周一次。
(4)每个剂量水平至少给药4周后才可升级,若当前剂量不耐受则不应升级。
(1)维持剂量为15mg/kg,每周一次,静脉输注。
(2)维持剂量适用于体重≥5kg的患儿,持续用药直至临床需要调整。
(1)若因不良反应需减量,后续评估适宜后再按阶梯方案逐步升级至维持剂量。
(2)减量后重新升级时,仍需遵循每个剂量水平至少4周的原则。
(1)每瓶用5.2mL无菌注射用水复溶,缓慢注入瓶壁,避免直冲冻干粉。
(2)轻旋混匀,禁止倒置或振摇。
(3)复溶后浓度为30mg/mL,应为澄清至微乳光、无色至淡棕黄色液体,无可见颗粒。
(1)使用0.9%氯化钠注射液稀释,终浓度须控制在0.6~15mg/mL之间。
(2)稀释前从输液袋中抽出与药液等量的生理盐水,再缓慢注入药液。
(3)轻翻混匀,禁止振摇。
(1)总输注时间约4小时,根据耐受情况逐步提高输注速率。
(2)若患者耐受良好且无超敏反应,可缩短至最短3小时。
(3)总输注时间不得超过8小时。
(1)复溶后若未立即稀释,可室温存放不超过4小时。
(2)稀释液冷藏(2~8℃)保存不超过24小时。
(3)冷藏取出后须在10小时内完成输注,不得重新冷藏。
(4)所有溶液禁止冷冻或振摇。
(1)漏用剂量应跳过,不可加倍补用。
(2)尽快恢复规律每周一次给药,保持一周间隔。
(3)恢复时从上次已耐受剂量开始,按推荐速率输注。
Avlayah适用于治疗亨特综合征(黏多糖贮积症II型,MPSII)的神经系统表现。适用患者群体为:在出现严重神经功能损害之前,已开始治疗的、存在症状或尚未出现症状的、体重至少为5公斤的儿科患者。
本品基于加速批准上市,该适应症的获批依据为Avlayah治疗患者脑脊液中硫酸乙酰肝素的降低水平。该适应症的后续正式批准可能取决于确证性临床试验中对临床获益的验证。
使用限制:不推荐将Avlayah与其他用于治疗亨特综合征的酶替代疗法联合使用。