伐莫洛龙(Vamorolone)

在为期24周的临床研究中，DMD患者(4至7岁)接受伐莫洛龙治疗后发生率高于安慰剂组的不良反应包括：库欣样特征(满月脸、向心性肥胖等)、精神障碍(包括行为异常、攻击性、激越、焦虑、易激惹、情绪改变、睡眠障碍、刻板行为等)、呕吐、体重增加、维生素D缺乏、咳嗽、头痛、腹泻、食欲增加、鼻炎。

【孕妇】仅在潜在获益大于对胎儿的潜在风险时方可在孕期使用全身性糖皮质激素。孕期使用大剂量糖皮质激素的母亲所产婴儿应严密观察肾上腺皮质功能减退体征。孕期使用糖皮质激素与口面部裂、宫内生长受限及低出生体重有关。孕晚期暴露者所产婴儿可能出现肾上腺皮质功能减退，应观察喂养困难、易激惹、虚弱、呕吐等体征并予以相应处理。

【哺乳期女性】全身性给药的糖皮质激素可进入人乳，可能抑制婴儿生长、干扰内源性糖皮质激素生成或引起其他不良效应。应综合考虑母乳喂养对发育和健康的益处、母体对伐莫洛龙的临床需求及哺乳婴儿潜在不良影响。

【具有生殖潜力的男性和女性】说明书中尚未明确。

【儿童使用】伐莫洛龙在2岁及以上DMD患儿中的安全性和有效性已确立。2岁以下儿童的安全性和有效性尚未确立。

【老年人使用】尚无老年患者使用伐莫洛龙的经验。

【肾功能损害】说明书中尚未明确。

【肝功能损害】轻度至中度肝功能损害患者需减量至2mg/kg/日(最大100mg/日)。重度肝功能损害患者无临床用药经验，无法提供推荐剂量。

强效CYP3A4抑制剂：与强效CYP3A4抑制剂(如伊曲康唑)合用可增加伐莫洛龙暴露量(AUC增加44%，Cmax增加8%)。合用时需将本品剂量减至4mg/kg(最大每日200mg)。

中效或弱效CYP3A4抑制剂：无需调整剂量。

CYP3A4底物：伐莫洛龙在体外可诱导CYP3A4，与CYP3A4底物类药物合用可能导致其血药浓度降低，但目前未进行临床研究。

转运蛋白：在临床相关浓度下，伐莫洛龙不抑制P-gp、BCRP、OATP1B1、OATP1B3、OCT2、OAT1、OAT3、MATE1、MATE2-K或BSEP；亦不是上述转运蛋白的底物。