依特立生(Eteplirsen)

为无菌、不含防腐剂、澄清至略带乳光的无色溶液，可能含微量白色至类白色无定形颗粒。pH约为7.5，渗透压为260—320mOsm。

在为期24周的随机、双盲、安慰剂对照研究(Study1)中，治疗组发生率≥25%且高于安慰剂组的不良反应如下：平衡障碍、呕吐、接触性皮炎。

在涵盖剂量范围0.5mg/kg至50mg/kg的开放性观察性研究中(163例患者)，发生率>10%的常见不良反应为头痛、咳嗽、皮疹和呕吐。

上市后报告的不良反应包括输注期间出现的支气管痉挛、口唇发绀、不适感，以及发热、潮红、尿蛋白阳性、脱水等。

【孕妇】说明书中尚未明确。目前尚无依特立生用于孕妇的临床数据或动物研究数据。

【哺乳期女性】目前尚无关于依特立生是否分泌至人乳汁、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁分泌影响的任何数据。应综合考虑母乳喂养的发育和健康获益、母体对依特立生的临床需求，以及依特立生或母体基础疾病对母乳喂养婴儿的潜在不良影响。

【具有生殖潜力的男性和女性】说明书中尚未明确。

【儿童使用】依特立生适用于第51号外显子跳跃适用型DMD患儿。

【老年人使用】DMD主要发生于儿童和年轻成人群体，目前尚无65岁及以上患者的用药经验。

【肾功能损害】说明书尚未明确具体剂量调整方案。在非DMD成年肾功能损害受试者中观察到依特立生清除率降低。轻度(肌酐清除率≥60且<90mL/min)和中度(肌酐清除率≥30且<60mL/min)肾功能损害受试者的AUC分别升高约1.4倍和2.4倍。但DMD患者因骨骼肌质量减少，肌酐清除率不能准确反映肾功能，依特立生在DMD合并肾功能损害患者中的剂量调整无法给出具体建议。严重肾功能损害或终末期肾病的影响尚未研究。

【肝功能损害】说明书中尚未明确。

结合血浆蛋白结合率、CYP酶及转运体数据，依特立生与其他药物发生临床显著相互作用的风险较低。