伐莫洛龙(Vamorolone)的注意事项

伐莫洛龙(Vamorolone)是一种具有糖皮质激素样抗炎和免疫调节作用的合成类固醇药物，主要用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。在治疗过程中需关注糖皮质激素样药理作用可能带来的风险。用药前应充分评估患者的基础疾病、感染风险及既往用药情况。

伐莫洛龙(Vamorolone)的注意事项

内分泌功能改变

肾上腺功能不全风险：伐莫洛龙可导致可逆性下丘脑-垂体-肾上腺轴抑制，停药后可能发生继发性肾上腺功能不全。突然停药可能引发急性肾上腺功能不全，甚至致命。应通过逐渐减量降低风险。长期用药后停药，肾上腺功能不全可能持续数月，在此期间如遇应激状态，需补充全身性糖皮质激素。

库欣综合征：长期暴露可致高血压、向心性肥胖、紫纹、满月脸、肌肉无力、皮肤变薄易瘀、骨质疏松、痤疮、闭经、多毛及精神异常等。

高血糖：可升高血糖，加重原有糖尿病，长期用药者可能诱发糖尿病，并可能降低降糖药疗效。应定期监测血糖。

甲状腺功能异常患者：甲状腺功能减退者皮质激素清除减慢，甲状腺功能亢进者清除加快，需根据甲状腺功能状态调整剂量。与左甲状腺素合用时，应先给予本品再启动左甲状腺素治疗，以降低肾上腺危象风险。

嗜铬细胞瘤：全身性糖皮质激素可能诱发嗜铬细胞瘤危象(可致命)，在已知或疑似嗜铬细胞瘤患者中使用本品前应权衡风险。

免疫抑制与感染风险增加

伐莫洛龙抑制免疫系统，增加各类病原体感染风险，可降低对新感染的抵抗力，加重已有感染，增加播散性感染风险，增加潜伏感染再激活或加重风险，并可能掩盖感染体征。感染并发症严重程度随剂量增加而上升。应监测感染征象，必要时停药或减量。

结核：潜伏结核或结核菌素反应阳性患者使用本品可能发生结核再激活，需密切监测，长期用药者应考虑预防性化疗。

水痘与麻疹：无免疫力的患者使用糖皮质激素期间接触水痘或麻疹可能导致严重甚至致命病程。应避免接触。暴露于水痘者可考虑水痘-带状疱疹免疫球蛋白预防;若发病可考虑抗病毒治疗。暴露于麻疹者可考虑免疫球蛋白预防。

乙型肝炎病毒再激活：乙肝携带者或已恢复的乙肝感染者使用免疫抑制剂量糖皮质激素可能发生HBV再激活。治疗前应筛查乙肝感染，乙肝阳性者建议咨询肝病专家。

真菌感染：可加重全身性真菌感染，活动性真菌感染期间应避免使用，除非用于控制药物反应。长期用药者出现全身性真菌感染应停药或减量。

阿米巴病：可激活潜伏性阿米巴病。有热带地区居留史或不明原因腹泻者，用药前应排除阿米巴感染。

类圆线虫病：已知或疑似类圆线虫感染者应慎用，免疫抑制可能导致类圆线虫过度感染和播散，伴广泛幼虫移行、严重肠炎及潜在致命性革兰阴性菌败血症。

脑型疟疾：脑型疟疾患者应避免使用本品。

心血管/肾功能改变

可引起血压升高、水钠潴留、钾和钙排泄增加。应监测血压、容量负荷体征及血钾水平。

充血性心力衰竭、高血压或肾功能不全患者应慎用。文献提示糖皮质激素与近期心肌梗死后左室游离壁破裂有关，此类患者需谨慎使用。

胃肠道穿孔

活动性或潜伏性消化性溃疡、憩室炎、新鲜肠吻合术后、非特异性溃疡性结肠炎等胃肠道疾病患者使用糖皮质激素时穿孔风险增加。糖皮质激素可能掩盖腹膜刺激等穿孔体征。

即将发生穿孔、脓肿或其他化脓性感染、憩室炎、新鲜肠吻合或活动性/潜伏性消化性溃疡时应避免使用。

行为和情绪障碍

可能出现严重精神不良反应，通常在治疗开始后数日或数周内出现，与剂量相关。减量或停药后可能改善，必要时需药物治疗。

成人常见轻躁狂或躁狂症状(欣快、失眠、情绪波动)及停药后抑郁发作；儿童常见多动症状(易怒、攻击行为、发脾气频率增加、情绪波动)及睡眠障碍。应告知患者相关风险，出现精神症状(尤其是抑郁或自杀意念)时及时就医。

骨骼影响

骨密度降低：通过影响钙调节(吸收减少、排泄增加)和抑制成骨细胞功能，减少骨形成、增加骨吸收，同时增加蛋白分解代谢和降低性激素生成，导致儿童骨骼生长抑制及各年龄段的骨丢失，可增加椎体及长骨骨折风险。治疗前应评估骨质疏松风险，长期用药者应监测骨密度。

缺血性坏死：糖皮质激素可能引起缺血性坏死。

眼科影响

可能引起后囊下白内障、青光眼(伴视神经损伤)，并可增加细菌、真菌或病毒所致继发性眼部感染风险。活动性眼部单纯疱疹患者不推荐使用。用药超过6周者应监测眼压。

疫苗接种

治疗前应按免疫规划指南完成所有疫苗接种。减毒活疫苗或活疫苗应在伐莫洛龙开始前至少4至6周接种。治疗期间可接受常规疫苗接种(减毒活疫苗或活疫苗除外)。

生长发育影响

长期使用糖皮质激素(包括伐莫洛龙)可能对儿童的生长发育产生负面影响。

肌病

接受糖皮质激素治疗同时使用神经肌肉阻滞剂(如泮库溴铵)或存在神经肌肉传递障碍疾病(如重症肌无力)的患者，发生急性肌病的风险增加。该肌病为全身性，可累及眼部和呼吸肌，可致四肢瘫痪。停药后恢复可能需要数周至数年。

卡波西肉瘤

糖皮质激素治疗(多见于慢性疾病)中曾有卡波西肉瘤报道。停药后可能获得临床改善。

血栓栓塞事件

观察性研究显示糖皮质激素增加血栓栓塞风险(包括静脉血栓栓塞)，尤其在高累积剂量时。存在血栓栓塞倾向的患者应慎用。

速发过敏反应

极少数接受糖皮质激素治疗的患者可发生速发过敏反应。