明确伐莫洛龙的禁忌情形与特殊人群用药要点,是规避严重不良反应、实现个体化治疗的关键。
(1)对伐莫洛龙或其口服混悬液中的任何非活性成分(如苯甲酸钠、黄原胶等)有过敏史者,禁止使用。
(2)皮质类固醇治疗期间曾有罕见过敏性休克(anaphylaxis)报告,因此既往发生过严重过敏反应的患者应避免使用。
对其它皮质类固醇类药物过敏者,虽未明确交叉反应规律,但用药前应详细告知医生过敏史,由医生评估风险。
(1)本品主要适用于年轻男性DMD患者,但若需用于育龄女性,仅在潜在获益明确大于胎儿风险时才可考虑。
(2)动物实验显示临床相关剂量可致腭裂及胚胎毒性,人类资料提示孕早期使用可能增加唇腭裂风险并降低出生体重。用药期间若妊娠,应告知医生。
(1)系统给药的皮质类固醇可进入人乳,可能抑制婴儿生长或干扰其自身激素生成。
(2)需权衡母乳喂养的益处、母亲的治疗需求及对婴儿的潜在风险,由医生共同决策。
(1)已确立在2岁及以上DMD患者中的安全有效性,但2岁以下儿童缺乏数据,不推荐使用。
(2)长期用药可能影响儿童生长发育,需定期监测身高体重。
DMD主要为儿童及青年疾病,无老年用药经验,故无特殊推荐剂量。
(1)轻至中度肝功能损伤(Child-PughA或B级)会使药物暴露增加,需减少剂量(具体见用法用量部分)。
(2)重度肝功能损伤患者因缺乏临床研究数据,无法提供安全剂量建议,应避免使用或仅在严密监测下由专科医生权衡。
(1)心血管/肾脏疾病:有心力衰竭、高血压或肾功能不全者,本品可能加重水钠潴留和血压升高,需谨慎使用并加强监测。
(2)胃肠道风险:活动性或潜伏性消化性溃疡、憩室炎、近期肠吻合术后患者,使用本品可能增加穿孔风险,且穿孔体征可被掩盖,应避免使用。
(3)感染性疾病:未控制的全身性真菌感染、脑型疟疾患者禁用;有结核潜伏、乙肝携带、类圆线虫感染史者,用药前需筛查并预防性处理。
(4)眼部疾病:活动性眼部单纯疱疹感染者不推荐使用,因可能加重病毒感染。
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)。