美格鲁特为葡萄糖鞘脂酰基转移酶抑制剂，适用于单药治疗成年轻中度1型戈谢病患者，特别适用于因过敏、超敏或静脉通路受限而不适合接受酶替代治疗的患者。

美格鲁特胶囊为硬胶囊，每粒含100mg美格鲁特。

外观及性状

胶囊为白色不透明硬胶囊，胶囊体上印有“OGT918”黑字及“100”，内部含有活性成分及辅料。美格鲁特为白至类白色结晶性固体，味苦，高溶于水(自由碱溶解度>1000mg/mL)。

常见不良反应(发生率≥5%)：

胃肠道：腹泻、体重下降、胃痛、胀气、恶心、呕吐、便秘、消化不良及腹胀。

神经系统：震颤(包括手部生理性震颤加剧)、头痛、眩晕、肢体抽筋、感觉异常(如麻木、刺痛)、记忆力减退、步态不稳。

其他：视觉障碍、轻度血小板减少(无明显出血倾向)、月经变化等。

严重不良反应：

周期性进行的临床试验中，周围神经病变(PeripheralNeuropathy)及震颤为主要引起干预的不良事件。

【哺乳期女性】由于缺乏人类及动物乳汁数据，且根据美格鲁特的物理化学性质，本品可能分泌于乳汁，哺乳期女性不建议使用。

【具有生殖潜力的男性和女性】男性动物研究显示美格鲁特可引起生育能力下降，但这种影响在停药6周后可逆；女性动物研究显示可能增加植入后损失和降低胚胎存活率。故具有生殖潜力的患者应在使用期间采取有效避孕措施。

【儿童使用】本品在18岁以下儿童中的安全性及有效性尚未建立，故不推荐用于儿童。

【老年人使用】临床研究中未发现老年患者与年轻患者在疗效上的显著差异，但老年患者更易存在肝、肾、心功能减退及合并用药，因此老年患者用药时应谨慎，起始剂量建议从低剂量开始。

【肾功能损害】如前述用法用量，轻度肾功能损害患者建议100mg每日两次，中度患者建议每日一次，重度肾功能损害患者不推荐使用。

【肝功能损害】尚无针对肝功能受损患者的药代动力学研究，说明书中未明确。

与酶替代药物

与imiglucerase合用时，可能会导致后者的清除率增加约70%，因此联合应用的疗效及剂量调整需谨慎评估。

其他药物

根据现有体外研究，美格鲁特对多种细胞色素P450底物(包括CYP1A2、CYP2C9、CYP2C19、CYP2D6、CYP3A4等)的代谢影响较小，不易产生显著药物相互作用。联合使用时仍建议关注临床表现。