阿匹特古单抗用于治疗脊髓性肌萎缩症,其不良反应涉及骨骼、感染、过敏及实验室指标异常等多个方面。
(1)治疗可能增加骨折风险,包括严重骨折,部分事件无明显诱因(如跌倒)。
(2)股骨骨折已有报告,多数骨折患者伴有低骨密度、既往骨折史或挛缩。
(3)有低骨密度或多发性骨折史者应慎用;发生骨折时应权衡继续用药的风险与获益。
(1)大鼠毒理研究显示股骨头/股骨颈出现裂隙、骨骺缺失、骨变薄及骨折等不良改变,且未找到无效应剂量。
(2)提示药物对骨骼存在潜在不良影响,临床需关注骨健康。
(1)常见上呼吸道感染、其他病毒感染、胃肠炎、咽炎等。
(2)临床试验中曾报告下呼吸道感染背景下的急性呼吸衰竭严重事件及肺炎严重事件,应警惕呼吸道症状加重。
(1)超敏反应较常见,表现包括皮疹、荨麻疹、湿疹、皮炎、潮红等。
(2)用药期间应观察过敏表现,必要时对症处理。
少数患者可产生抗药抗体,但未检出中和抗体;抗体对药代、疗效及安全性的影响尚不明确。
(1)常见呕吐、咳嗽、头痛、腹泻、腹痛、乏力、关节痛、肌痛及肢体疼痛等。
(2)多数症状可对症处理,持续或加重时应评估是否调整治疗。
(1)可见输注相关反应、导管部位疼痛、输注/注射部位瘀伤及疼痛等。
(2)规范输注操作、使用专用管路可减少此类反应。
(1)肌酸磷酸激酶(CPK)升高较常见,多无明显症状,少数可显著升高。
(2)必要时监测CPK水平,结合临床表现判断处理。
(1)动物数据提示可能影响生殖功能,妊娠期可能对胎儿造成伤害。
(2)哺乳期用药安全性数据缺乏,需权衡母乳喂养获益与母体治疗需求。
用于2周岁及以上正在接受SMN2(运动神经元存活基因2)靶向治疗的成人及儿童脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的治疗。阿匹特古单抗不可单独用于SMA治疗,必须建立在患者已接受SMN2靶向药物治疗的基础之上使用。