阿匹特古单抗是一种靶向肌肉生长抑制素前体的单克隆抗体,用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)。
(1)推荐剂量为10mg/kg,每4周一次,静脉输注约60至120分钟,输注速率不超过150mL/小时。
(2)20mg/kg剂量未显示额外疗效,不推荐使用。
(1)输注前须用0.9%氯化钠注射液稀释至终浓度5mg/mL。
(2)药液为无色至微黄色、澄清至微乳光溶液,若变色或含颗粒物不得使用。
(3)稀释后应立即使用;如不能立即输注,避光保存于室温或2℃至8℃冰箱,总时间不超过4小时,不得冷冻。
(1)使用不含DEHP的输注器具,并配备0.2或0.22微米低蛋白结合聚醚砜在线滤器。
(2)输注结束后用0.9%氯化钠注射液冲洗管路,确保药物全部输入。
漏服时应尽快补予,并在补予后4周重新开始原给药计划;也可跳过该次剂量,按原计划给予下一剂。
(1)治疗可能增加骨折风险,包括严重骨折,部分事件无明显诱因(如跌倒)。
(2)有低骨密度或多发性骨折史者应慎用;发生骨折时应权衡继续用药的风险与获益。
(1)常见不良反应包括上呼吸道感染、呕吐、咳嗽、其他病毒感染、头痛、胃肠炎、咽炎及超敏反应。
(2)用药期间应关注感染症状及过敏表现,及时对症处理。
(1)临床试验中曾报告下呼吸道感染背景下的急性呼吸衰竭及肺炎严重事件,应警惕呼吸道症状加重。
(2)肌酸磷酸激酶(CPK)升高较常见,多为无症状,必要时监测。
(1)动物研究提示可能对胎儿造成伤害,妊娠期用药需权衡风险。
(2)尚不清楚药物是否进入人乳,哺乳期应综合考虑母乳喂养获益与母体治疗需求。
动物数据提示可能影响男性或女性生殖功能,用药前应告知相关风险。
(1)已确立2岁及以上儿童患者的安全性和有效性;2岁以下儿童尚未确立。
(2)临床研究未纳入65岁及以上患者,老年用药需个体化评估。
未在肾或肝功能不全患者中开展临床研究;药物经蛋白水解代谢,不依赖肾脏排泄或肝酶代谢。
用于2周岁及以上正在接受SMN2(运动神经元存活基因2)靶向治疗的成人及儿童脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的治疗。阿匹特古单抗不可单独用于SMA治疗,必须建立在患者已接受SMN2靶向药物治疗的基础之上使用。