阿匹特古单抗(Apitegromab)

无菌无防腐剂溶液；外观为澄清至轻度乳光、无色至微黄色液体。

重点临床显著不良反应：骨折风险升高，可发生严重骨折，部分病例无明确跌倒等外伤诱因，股骨骨折为需要重点警惕的严重骨骼不良事件。

临床试验中常见不良反应：上呼吸道感染、呕吐、咳嗽、其他病毒性感染、头痛、胃肠炎、咽炎、超敏反应、腹泻、输注部位相关反应、腹痛、关节痛、挫伤、跌倒、骨折、乏力、肢体疼痛、血肿、肌痛。

严重不良事件：急性呼吸衰竭；肺炎。

实验室指标改变：肌酸磷酸激酶(CPK)升高。

【孕妇】仅在充分评估获益大于潜在风险才考虑孕期使用；妊娠期间用药需要记录妊娠暴露情况；告知已经怀孕的受试者及时告知医务人员。

【哺乳期女性】应当权衡母乳喂养带来的发育、健康获益，母体治疗的临床需求，以及药物对哺乳婴儿潜在不良影响综合决策。

【具有生殖潜力的男性和女性】育龄期男女用药前应当知晓生殖系统潜在风险；有生育计划需要与医师充分沟通。

【儿童使用】≥2周岁儿童已经确立阿匹特古单抗用于SMA治疗的安全性和有效性；依据2-12岁对照临床试验、药效学生物标志物、群体药代动力学建模数据支持该人群用药。＜2周岁婴幼儿安全性、有效性尚未确立，不推荐使用。

【老年人使用】临床试验未纳入≥65岁老年受试者；尚不明确老年人群疗效、不良反应与年轻受试者是否存在差异；暂无老年专用剂量推荐。

【肾功能损害】尚未开展专门肾功能损伤受试者临床试验。阿匹特古单抗作为单克隆抗体经蛋白水解降解为短肽、氨基酸，预期不经过肾脏排泄；肾功能损伤时一般不需要进行剂量调整，但缺少临床验证数据。

【肝功能损害】尚未开展专门肝功能损伤受试者临床试验。阿匹特古单抗不经过肝脏酶代谢，依靠蛋白分解代谢清除；理论肝功能损伤不改变药物暴露，但是无直接人体研究证据支持。

预期阿匹特古单抗不会对合并使用其他药物的药代动力学产生影响。已同步使用SMN调节剂(诺西那生钠、利司扑兰)不会改变阿匹特古单抗的药代动力学参数。

阿匹特古单抗说明书尚未明确存在其他直接药物-药物相互作用。