维奈克拉片(Venetoclax)作为BCL-2抑制剂,在特定血液系统恶性肿瘤中展现出显著疗效,尤其对慢性淋巴细胞白血病(CLL)和急性髓系白血病(AML)患者具有较高缓解率。其治疗效果需结合适应症、临床数据及联合用药方案综合评估。
维奈克拉单药治疗复发/难治性CLL的总体缓解率(ORR)达79%,完全缓解率(CR)为20%。联合利妥昔单抗时,ORR提升至86%,CR达26.8%。中位无进展生存期(PFS)为24.7个月,显著优于传统化疗方案。
在老年或不适合强化疗的AML患者中,维奈克拉联合阿扎胞苷的CR/CRi率达66.4%,中位总生存期(OS)为14.7个月。对IDH1/2突变患者疗效更优,CR/CRi率可达75%以上。
维奈克拉对17p缺失的高危SLL患者具有突破性疗效,单药ORR为79.4%。联合奥妥珠单抗时,24个月PFS率达88.9%,显著改善高危遗传学特征患者的预后。
维奈克拉联合硼替佐米和地塞米松治疗复发/难治性MM的ORR为67%,但对t(11;14)易位亚组效果更显著,ORR可达91%。需注意该适应症尚未获FDA正式批准。
维奈克拉的临床反应通常出现在治疗2-4周内,深度缓解需持续用药6个月以上。微小残留病(MRD)阴性率在CLL患者中可达30-50%,与长期生存获益显著相关。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年6月15日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208573
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1.慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)
维奈克拉适用于成年慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者的治疗
2.急性髓系白血病(AML)
维奈克拉与阿扎胞苷、地西他滨或低剂量阿扎胞苷联合用于75岁或以上成人新诊断的急性髓系白血病(AML)的治疗,或有合并症的不能使用强化诱导化疗的患者