维奈克拉片(venetoclax)作为BCL-2抑制剂,在特定血液系统恶性肿瘤中展现出显著疗效,尤其对慢性淋巴细胞白血病(CLL)和急性髓系白血病(AML)具有突出治疗价值。其治疗效果主要体现在高缓解率、深度分子学反应及联合用药协同作用等方面。
单药治疗复发/难治性CLL的总体缓解率(ORR)达79%,其中20%为完全缓解(CR)。联合利妥昔单抗时,CR率提升至26.8%,中位无进展生存期(PFS)达53.6个月。伴17p缺失高危患者仍可获得57%ORR。
联合去甲基化药物治疗初治不适合强化疗AML患者,CR/CRi率达67%,中位总生存期(OS)14.7个月。对IDH1/2突变亚组效果更优,CR/CRi率高达75%,显著优于传统治疗方案。
治疗复发/难治性SLL的ORR为67.2%,中位缓解持续时间(DOR)达36.8个月。伴TP53异常患者仍保持63%ORR,显示对高危遗传学异常的有效克服能力。
联合硼替佐米治疗复发/难治性MM的ORR为40%,其中10%达到非常好的部分缓解(VGPR)。对BCL-2高表达患者效果更显著,为精准治疗提供新选择。
深度分子学反应方面,CLL患者外周血微小残留病(MRD)阴性率可达57%。起效迅速,中位至首次反应时间仅0.8个月,为快速控制病情提供可能。
老年AML患者(≥75岁)联合方案CR/CRi率仍达60%以上。肾功能不全患者无需调整剂量且疗效相当,为合并症患者提供治疗机会。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年6月15日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208573
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1.慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)
维奈克拉适用于成年慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者的治疗
2.急性髓系白血病(AML)
维奈克拉与阿扎胞苷、地西他滨或低剂量阿扎胞苷联合用于75岁或以上成人新诊断的急性髓系白血病(AML)的治疗,或有合并症的不能使用强化诱导化疗的患者