普纳替尼(Iclusig)是一种靶向BCR-ABL1酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗特定类型的白血病，其治疗效果显著但需权衡不良反应风险。
普纳替尼治疗效果
1、慢性髓性白血病(CML)
对既往治疗失败(包括伊马替尼耐药/不耐受)的慢性期CML患者，主要细胞遗传学缓解率约54%-56%，主要分子学缓解率约34%-40%。加速期患者总缓解率达55%，急变期患者达31%。
2、费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)
复发/难治性Ph+ALL患者中，总缓解率约41%，其中完全缓解率达34%。中位缓解持续时间约3.2个月，部分患者可获得长期缓解。
3、T315I突变患者
对携带T315I突变的CML患者显示出独特优势，慢性期患者主要细胞遗传学缓解率达70%，急变期患者血液学缓解率达47%，填补了其他TKI无效的临床空白。
4、长期疗效数据
5年随访显示，慢性期CML患者总生存率约73%，无进展生存率约53%。获得主要分子学缓解的患者预后更佳，但需持续用药维持疗效。
5、耐药性管理
对多数BCR-ABL1激酶区突变(包括T315I)有效，但可能产生新的复合突变导致耐药。治疗期间需定期监测分子学反应，及时调整方案。
参考资料： FDA说明书，FDA更新于2024年03月19日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203469
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普纳替尼适用于治疗以下成人患者：
1.对至少两种既往激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性期(CP)慢性髓性白血病(CML)。
2.加速期(AP)或急变期(BP)CML或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)，无其他激酶抑制剂适应症
3.T315I阳性CML(慢性期、加速期或急变期)或T315I阳性Ph+ALL。
注意：普纳替尼不适用于且不推荐用于治疗新诊断的CP-CML患者。
