阿法脱氧核糖核酸酶（Pulmozyme）是一种重组人脱氧核糖核酸酶（rhDNase）吸入溶液，主要用于治疗囊性纤维化患者的呼吸道症状。它通过分解痰液中的DNA降低粘稠度，改善肺功能，需通过雾化器给药，临床显示可减少感染风险并延缓疾病进展。

1 药物作用机制

（1）靶向分解：选择性水解细胞外DNA，破坏囊性纤维化患者痰液中由中性粒细胞释放的DNA网状结构，显著降低痰液粘弹性。

（2）协同效应：与抗生素联用时可增强抗菌效果，因DNA降解后更易渗透至感染部位。

2 适应症范围

（1）核心适应症：FDA批准用于5岁及以上囊性纤维化患者，改善肺功能并减少呼吸道感染加重。

（2）扩展应用：部分国家批准用于支气管扩张症伴脓痰患者，但需超说明书使用评估。

3 研发与上市

（1）研发背景：由Genentech公司开发，1993年获FDA批准，成为首个针对囊性纤维化病理机制的生物制剂。

（2）全球准入：已在欧美及亚洲多国上市，多数地区纳入医保报销，中国于2019年获批进口。

4 药理特性

（1）药代动力学：吸入后主要局部作用于肺部，全身吸收极少，血药浓度检测限以下。

（2）稳定性：需2-8℃避光保存，雾化后药物活性维持约24小时，禁止冷冻或震荡。