利司扑兰片剂(Evrysdi)用于治疗脊髓性肌萎缩症时需注意肝功能监测、特殊人群用药调整及不良反应管理,以下分项详述具体注意事项。
(1)治疗期间需定期检测ALT/AST等肝功能指标,尤其用药初期应增加监测频率。
(2)出现转氨酶显著升高时需暂停给药,中重度肝功能损害患者禁用本药物。
(1)孕妇仅在获益明确大于风险时使用,哺乳期妇女用药期间应暂停母乳喂养。
(2)儿童需严格按体重计算剂量,2个月以下婴儿需医生个体化评估起始剂量。
(1)每日固定时间服用,整片吞服或溶解后5分钟内饮尽,可与食物同服。
(2)漏服超过6小时则跳过该次剂量,避免双倍补服,次日按原计划继续用药。
(1)常见不良反应包括发热、腹泻、皮疹等,严重时应及时就医。
(2)若出现呼吸困难、持续呕吐等过敏反应需立即停药并就医处理。
参考资料: FDA说明书更新于2025年2月11日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213535
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脊髓性肌萎缩症(SMA):适用于治疗成人和儿童(含新生儿)患者,涵盖婴儿型(Infantile-Onset)、晚发型(Later-Onset)及症状前(Pre-Symptomatic)SMA。