利司扑兰片剂(Evrysdi)是一种口服小分子药物，主要用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)，通过调节SMN2基因剪接增加功能性SMN蛋白的产生。该药物由罗氏制药研发，2020年获FDA批准上市，为SMA患者提供了首个口服治疗选择。
1 药物类别与作用机制
（1）药物类别：SMN2基因剪接调节剂，属于小分子化合物。
（2）作用机制：通过选择性结合SMN2前mRNA，促进外显子7的保留，从而增加功能性SMN蛋白的生成。
2 适应症
（1）适用于2个月及以上儿童和成人脊髓性肌萎缩症患者。
（2）涵盖所有类型SMA（1型、2型、3型及4型）。
3 药代动力学特点
（1）口服生物利用度高，血药浓度达峰时间约4小时。
（2）主要通过CYP3A4代谢，半衰期约50小时，支持每日一次给药。
4 临床优势
（1）首个口服SMA治疗药物，显著提高用药便利性。
（2）可穿透血脑屏障，直接作用于中枢神经系统。
（3）适用于广泛年龄范围患者，包括婴幼儿。
参考资料： FDA说明书更新于2025年2月11日，FDA说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213535
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脊髓性肌萎缩症(SMA)：适用于治疗成人和儿童(含新生儿)患者，涵盖婴儿型(Infantile-Onset)、晚发型(Later-Onset)及症状前(Pre-Symptomatic)SMA。
