作用机制
门冬酰胺酶（Asparaginase）的作用机制是基于血浆天冬酰胺耗竭导致的白血病细胞选择性杀伤。一些白血病细胞由于缺乏天冬酰胺合成酶而不能合成天冬酰胺，依靠天冬酰胺的外源性来源生存。用天冬酰胺酶可使天冬酰胺耗竭从而杀死白血病细胞。正常细胞能够合成天冬酰胺，所以其受耗竭的影响较小。
临床疗效
在一项开放标签、多中心、单组研究中评估了门冬酰胺酶的临床疗效，其中823名年龄小于16岁的急性淋巴母细胞白血病或急性未分化白血病患者接受了门冬酰胺酶作为多药化疗的一种成分，以诱导首次缓解。门冬酰胺酶以6000国际单位/m2的剂量肌肉注射，每周3次，共使用9个剂量。
在815例可评估患者中，758例(93%)白血病患者达到完全缓解。在之前的一项研究中，在类似的患者群体中，使用了包含相同药物的初始诱导化疗方案，但不含门冬酰胺酶, 499例患者中有429例(86%)实现了完全缓解。可见使用门冬酰胺酶治疗白血病可提高完全缓解率。
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参考资料： https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm
对急性淋巴细胞白血病的缓解率可达50%以上。对急性粒细胞性白血病及急性单核细胞白血病、恶性淋巴瘤也有一定疗效。常与长春碱、泼尼松、阿糖胞苷、巯嘌呤、甲氨蝶呤等合用，以提高疗效和减少耐药性的发生。长春新碱应在天门冬酰胺酶之前给药，如先给本品就会损害肝对长春新碱的清除。临床尚可利用本品的兔疫抑制作用治疗皮肌炎。
