来那度胺治疗多发性骨髓瘤的临床疗效

来那度胺（Lenalidomide）可联合地塞米松治疗多发性骨髓瘤(MM)，本文主要结合临床试验介绍来那度胺治疗多发性骨髓瘤的临床疗效。

试验设计

一项包含1623名患者的随机多中心、开放标签、3组试验，对新诊断的非干细胞移植候选多发性骨髓瘤患者进行了来那度胺联合低剂量地塞米松(Rd)与美法兰、泼尼松和沙利度胺(MPT)的疗效和安全性的比较。在研究的第一组中，地塞米松被连续给予直到疾病进展[Rd连续组]。在第二组中，地塞米松给予18个28天周期[72周，Rd18组])。在第三组，美法兰、泼尼松和沙利度胺(MPT)给予最多12个42天的周期(72周)。Rd连续组和Rd18组患者接受来那度胺25mg，每日1次，疗程为28天，第1 - 21天给药。地塞米松40 mg，每日1次，分别于第1、8、15、22天给药，每28天为一个周期。

试验结果（临床疗效）

主要疗效终点为无进展生存期(PFS)，定义为根据国际骨髓瘤工作组[IMWG]的标准，由独立反应评审委员会(IRAC)确定的从随机分组到第一次记录疾病进展的时间，或因任何原因死亡的时间，以研究期间首先发生的时间为准，直到PFS随访期结束。对于所有终点的疗效分析，主要比较Rd 连续组和沙利度胺组。

无进展生存期

来那度胺联合地塞米松（连续使用）治疗多发性骨髓瘤的无进展生存期显著长于沙利度胺联合治疗: HR 0.72 (95% CI: 0.61-0.85 p<0.0001)。来那度胺联合地塞米松（连续使用）治疗多发性骨髓瘤的无进展生存期达25.5个月，沙利度胺联合治疗组为21.2个月。与沙利度胺组相比，来那度胺联合地塞米松（连续使用）中位无进展生存期时间的改善为4.3个月。

图1无进展生存期(ITT MM人群)的Kaplan-Meier曲线

完全缓解率

与沙利度胺联合治疗相比，来那度胺联合地塞米松（连续使用）治疗的骨髓瘤缓解率更高(75.1% vs 62.3%)；15.1%来那度胺联合地塞米松（连续使用）组患者完全缓解，而9.3%沙利度胺联合治疗组患者完全缓解。

首次反应时间

来那度胺联合地塞米松（连续使用）组首次反应的中位时间为1.8个月，而沙利度胺联合治疗组为2.8个月。