普拉替尼可用于治疗需要全身治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌(MTC) 12岁及以上儿童和成人患者。以及12岁及以上需要全身治疗且放射性碘难治的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌。
既往治疗过的RET突变甲状腺髓样癌
对55例既往接受过卡博替尼（cabozantinib）或凡德他尼（vandetanib）治疗的RET突变转移性MTC患者的疗效进行了评估。纳入临床试验的患者中位年龄59岁(范围:25 ~ 83岁);69%为男性，78%为白人，5%为亚洲人，5%为西班牙裔/拉丁裔。ECOG表现状态为0-1(95%)或2(5%)，7%有中枢神经系统转移史。患者接受过2次治疗(范围1-7)。患者先前接受过卡博替尼或凡德他尼治疗，后使用普拉替尼治疗。结果显示，对于既往治疗过的RET突变甲状腺髓样癌患者，普拉替尼的总缓解率为60%，缓解持续时间≥6个月的占79%。
RET融合阳性甲状腺癌
一项多中心、开放标签、多队列临床试验(ARROW, NCT03037385)评估了普拉替尼对RET融合阳性转移性甲状腺癌患者的疗效。患者中位年龄61岁(范围:46到74岁);67%为男性，78%为白人，22%为亚洲人，11%为西班牙裔/拉丁裔。所有患者(100%)均为甲状腺乳头状癌。ECOG表现状态为0-1(100%)，所有患者(100%)有转移性疾病，56%有中枢神经系统转移史。患者接受过2次治疗(范围1-8)。既往全身治疗包括既往放射性碘(100%)和既往索拉非尼和/或乐伐替尼（lenvatinib）(56%)。对于RET融合阳性甲状腺癌，普拉替尼的总缓解率达89%，缓解持续时间≥6个月占100%。
综上，普拉替尼可有效治疗RET突变甲状腺髓样癌及RET融合阳性甲状腺癌，是甲状腺癌患者抗癌的一大利器，为甲状腺癌患者带来生命希望，患者可谨遵医嘱进行选择。
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参考资料： FDA说明书，FDA更新于2024年03月22日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213721
