索拉非尼（Sorafenib）是一种多靶点抗肿瘤药物，可抑制血管内皮生长因子（VEGF），血小板衍生生长因子(PDGF)，成纤维细胞生长因子(FGF)， KIT和RET受体。索拉非尼已被批准用于难治性分化型甲状腺癌（DTC）、肾癌和肝癌的治疗。

索拉非尼治疗分化型甲状腺癌

两项前瞻性2期试验表明了索拉非尼对分化型甲状腺癌有效，由此设计了3期DECISION试验。在这项随机、双盲、安慰剂对照研究中，难治性分化型甲状腺癌患者接受了起始剂量400mg的索拉非尼，每天两次。全球共纳入417例患者，其中207随机接受索拉非尼治疗，209随机接受安慰剂治疗。所有患者均未使用激酶抑制剂。索拉非尼组中位无进展生存期为为10.8个月，安慰剂组无进展生存期为5.8个月（HR,0.59;95%CI,0.45~0.76;P＜0.0001）。患者疾病进展时被解开盲法，患者被允许从安慰剂组过渡到治疗组。索拉非尼组的应答率为12.2%，安慰剂组的应答率为0.5%。两组的中位中生存期（OS）无明显差异。

本试验中最常见的不良事件是手足皮肤反应(76%)、腹泻(69%)、脱发(67%)、皮疹和疲劳(各50%)。体重减轻和高血压分别占47%和41%。

索拉非尼治疗甲状腺髓样癌

两个期2临床试验评估了索拉非尼在甲状腺髓样癌（MTC）患者中的抗肿瘤活性。第一项试验纳入了16例MTC患者(10例在12个月疾病进展)。主要疗效终点是客观缓解率（ORR），患者给予索拉非尼400mg，每天2次。1例(6%)患者在治疗6个月后出现部分响应（PR），14例(88%)患者病情稳定（SD）。中位无进展生存期为17.9个月。第二项临床试验纳入了15名甲状腺髓样癌患者，主要疗效终点是客观缓解率。客观缓解率为25%，无进展生存期为12个月。两项试验都描述了可接受的毒性。高血压、手足综合征、皮疹和腹泻是最常见的不良反应。

可见索拉非尼可有效治疗甲状腺癌。