艾伏尼布在国内获批上市，治疗急性髓系白血病

2022年2月9日，药监局官网显示，基石药业艾伏尼布(Ivosidenib，Tibsovo)在我国获批上市，这是一种异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)抑制剂，用于治疗携带易感 IDH1 突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。该药此前已在2018年7月获得美国FDA批准，用于复发/难治性急性髓系白血病的治疗。

规格

片剂：250 mg

用法用量

饭前或饭后服用，每日一次，每次500 mg，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。

避免高脂肪食物。

临床疗效

AG120-C-001试验(NCT02074839)对艾伏尼布的疗效进行了评估，该试验的受试者为174名伴有IDH1突变的复发性或难治性AML患者。艾伏尼布以每天500 mg的起始剂量口服，直到疾病进展或出现不可耐受的毒性，或接受造血干细胞移植。174名患者中有21名(12%)在接受艾伏尼布治疗后继续进行干细胞移植。

疗效的评估是基于完全缓解(CR)或伴部分血液学恢复的完全缓解(CRh)、CR+CRh持续时间，以及从输血依赖性到输血独立性的转化率。中位随访时间为8.3个月(范围0.2至39.5个月)，中位治疗时间为4.1个月(范围0.1至39.5个月)。

对于达到CR或CRh的患者，CR或CRh的中位时间为2个月(范围为0.9至5.6个月)。在57名CR或CRh最佳的患者中，所有患者均在开始接受艾伏尼布治疗后6个月内首次出现CR或CRh。

结果显示，在可评估的患者中，主要终点完全缓解和伴血液学恢复的完全缓解率为36%;中位达CR+CRh的时间为3.68个月，12个月的CR+CRh的持续缓解率为90.9%。

中位无事件生存期(EFS)为5.52个月，中位总生存期(OS)为9.10个月。除此以外，艾伏尼布的耐受性良好。