2022年1月26日，百时美施贵宝公司研发的罗特西普(luspatercept，REBLOZYL)获我国药监局批准上市，用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位/24周的β-地中海贫血成人患者。这是一种红细胞成熟剂，用于调节晚期红细胞成熟，提高血红蛋白水平。该药是我国唯一批准的红细胞成熟剂，同时也是十多年来我国首个获批治疗β-地中海贫血的创新型药物。

获批历史

此前，罗特西普已在美国、欧盟、加拿大获批用于治疗需要定期输注红细胞的β-地中海贫血成人患者;并且在美国、欧盟获批用于治疗骨髓增生异常综合征伴环状铁粒细胞或骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤伴环状铁粒细胞和血小板增多相关贫血。

规格

25 mg/75 mg，冻干粉

用法用量

推荐的起始剂量为1 mg/kg，每3周皮下注射一次;

每次给药前检查血红蛋白(Hgb)结果。

不良反应

最常见(>10%)的不良反应是疲劳、头痛、肌肉骨骼疼痛、关节痛、头晕/眩晕、恶心、腹泻、咳嗽、腹痛、呼吸困难和过敏。除此之外，还包括血栓/血栓栓塞、高血压、胚胎-胎儿毒性。

特定人群的使用

孕期

根据动物试验的结果，孕妇使用罗特西普治疗可能会给胎儿造成伤害。

哺乳期

由于母乳喂养的孩子可能会出现严重的不良反应，建议哺乳期患者在使用罗特西普治疗期间以及最后一次给药后的3个月内不进行母乳喂养。

有生育计划的女性和男性

罗特西普可能会对女性的生育能力造成伤害，建议女性在接受罗特西普治疗前进行妊娠测试，并且在治疗期间以及最后一次给药后至少3个月内采取有效的避孕措施。