利司扑兰片剂(Evrysdi)作为治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的口服药物，通过调节SMN2基因剪接增加功能性SMN蛋白，临床研究显示其可显著改善运动功能并延缓疾病进展，以下从核心疗效指标分项详述治疗效果。
1 运动功能改善
（1）在1型SMA婴儿中，约41%用药患者实现无支撑坐立5秒以上，对照组仅0%达到该里程碑。
（2）2型SMA患儿用药12个月后，运动功能量表HFMSE评分平均提升3.0分，显著优于自然病程的进行性下降。
2 生存获益
（1）1型SMA患者24个月生存率达84%，较历史数据提高约2倍，且无需永久通气支持比例达68%。
（2）长期随访显示持续用药可维持生存获益，5年随访中88%患者存活且避免永久通气。
3 症状延缓进展
（1）3型SMA患者用药后年化运动功能下降速率减缓58%，显著延迟丧失行走能力的时间。
（2）吞咽功能评估显示，用药组患者较对照组减少50%的喂养支持需求。
4 特殊人群响应
（1）新生儿筛查确诊的症状前患儿用药后，100%达到独立坐立、92%实现独立行走的发育里程碑。
（2）老年发病患者用药后肌力评分改善率达63%，且症状改善与用药时长呈正相关。
参考资料： FDA说明书更新于2025年2月11日，FDA说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213535
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脊髓性肌萎缩症(SMA)：适用于治疗成人和儿童(含新生儿)患者，涵盖婴儿型(Infantile-Onset)、晚发型(Later-Onset)及症状前(Pre-Symptomatic)SMA。
