利司扑兰片剂(Evrysdi)作为治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的口服药物，通过调节SMN2基因剪接增加功能性SMN蛋白，临床研究显示其可显著改善运动功能并延缓疾病进展，以下从核心疗效指标分项详述治疗效果。

1 运动功能改善

（1）在1型SMA婴儿中，约41%用药患者实现无支撑坐立5秒以上，对照组仅0%达到该里程碑。

（2）2型SMA患儿用药12个月后，运动功能量表HFMSE评分平均提升3.0分，显著优于自然病程的进行性下降。

2 生存获益

（1）1型SMA患者24个月生存率达84%，较历史数据提高约2倍，且无需永久通气支持比例达68%。

（2）长期随访显示持续用药可维持生存获益，5年随访中88%患者存活且避免永久通气。

3 症状延缓进展

（1）3型SMA患者用药后年化运动功能下降速率减缓58%，显著延迟丧失行走能力的时间。

（2）吞咽功能评估显示，用药组患者较对照组减少50%的喂养支持需求。

4 特殊人群响应

（1）新生儿筛查确诊的症状前患儿用药后，100%达到独立坐立、92%实现独立行走的发育里程碑。

（2）老年发病患者用药后肌力评分改善率达63%，且症状改善与用药时长呈正相关。