利司扑兰片剂(Evrysdi)是什么药

利司扑兰片剂(Evrysdi)是一种SMN2剪接修饰剂，用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的成人和儿童患者。作为基因治疗领域的突破性药物，其使用需严格遵循年龄和体重分级给药方案。

利司扑兰片剂(Evrysdi)适应症

核心治疗范围

(1)、利司扑兰适用于‌治疗经基因确诊的脊髓性肌萎缩症。

(2)、症状前SMA‌：尚未出现临床症状的婴儿(首次给药年龄≤6周)。

(3)、婴儿型SMA‌(1型)：症状出现于28天至3月龄。

(4)、迟发型SMA‌(2型或3型)：症状出现于18月龄后。

使用限制

(1)、给药方案‌：需严格按年龄和体重分层给药。

(2)、禁忌症‌：目前说明书未列出绝对禁忌症。

(3)、特殊监测‌：需定期评估运动功能里程碑进展。

利司扑兰片剂(Evrysdi)规格性状

基本参数

(1)、剂型‌：口服溶液(需配制)及薄膜衣片。

(2)、片剂规格‌：5mg/片(淡黄色圆形曲面片，一面刻有"EVR"字样)。

(3)、口服溶液规格‌：60mg/瓶(配制后为0.75mg/mL黄绿色溶液)。

配方成分

(1)、活性成分‌：利司扑兰(risdiplam)。

(2)、片剂辅料‌：胶体二氧化硅、交聚维酮、甘露醇等。

(3)、溶液辅料‌：抗坏血酸、依地酸二钠、异麦芽酮糖醇等。

剂型特点

(1)、片剂‌：可整片吞服或溶于非氯化饮用水(如过滤水)。

(2)、口服溶液‌：需使用专用口服注射器给药，不可与配方奶/牛奶混合。

利司扑兰片剂(Evrysdi)储存方法

未配制粉末

(1)、温度‌：15-30℃室温保存(USP规定控制室温)。

(2)、避光要求‌：保持原包装。

(3)、有效期‌：参见瓶身标注。

已配制溶液

(1)、冷藏保存‌：2-8℃直立存放(64天内使用完毕)。

(2)、室温稳定性‌：不超过40℃可保存累计5天。

(3)、避光要求‌：必须保留在琥珀色原装瓶中。

片剂储存

(1)、常规条件‌：20-25℃(允许15-30℃短时波动)。

(2)、防潮措施‌：保持瓶盖紧闭。

(3)、分散液‌：现配现用(10分钟内服用)。