阿匹特古单抗用于治疗脊髓性肌萎缩症,说明书未列出明确禁忌症,但妊娠、哺乳、儿童及老年等特殊人群用药需充分评估风险,谨慎决策。
(1)说明书未列出明确的禁忌症。
(2)无绝对禁止使用的人群,但部分情况需慎用或权衡利弊。
(1)有低骨密度史或多发性骨折史者应慎用。
(2)用药期间发生骨折者,应权衡继续治疗的风险与获益。
患者须正在接受SMN2靶向治疗,本品作为联合治疗使用。
(1)尚无孕妇用药的充分数据,动物研究提示可能对胎儿造成伤害。
(2)单克隆抗体可经胎盘转运,妊娠晚期胎儿暴露可能性更高。
(3)用药前应告知育龄女性风险,治疗期间怀孕应及时告知医生。
(1)尚不清楚本品是否进入人乳,对乳儿及泌乳量的影响未知。
(2)应综合考虑母乳喂养的获益、母体治疗需求及对乳儿的潜在风险。
(1)动物数据提示可能影响男性或女性生殖功能。
(2)育龄男女用药前应了解相关风险,必要时咨询生育计划。
(1)已确立2岁及以上儿童患者的安全性和有效性。
(2)2岁以下儿童的安全性和有效性尚未确立,不推荐使用。
(3)儿童用药按体重计算剂量,随生长发育调整。
幼年大鼠研究显示对雌性生殖功能存在不良影响,提示儿童长期用药需关注生殖发育。
(1)临床研究未纳入65岁及以上患者,无法判断其反应是否与年轻患者不同。
(2)老年患者用药应个体化评估,关注合并症与合并用药。
(1)未在肾或肝功能不全患者中开展临床研究。
(2)药物经蛋白水解代谢,不依赖肾脏排泄或肝酶代谢,但仍需谨慎观察。
用于2周岁及以上正在接受SMN2(运动神经元存活基因2)靶向治疗的成人及儿童脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的治疗。阿匹特古单抗不可单独用于SMA治疗,必须建立在患者已接受SMN2靶向药物治疗的基础之上使用。