依特立生(Eteplirsen)的禁忌症和特殊人群用药

依特立生在使用上虽无绝对禁忌，但针对不同生理状态和疾病背景的患者，需进行个体化风险评估。以下从禁忌症、特殊人群及监护要点三方面进行说明。

一、禁忌症与通用注意事项

1.无绝对禁忌症

(1)药品说明书中未列明任何绝对禁止使用的场景。

(2)但用药前仍需全面评估患者整体健康状况，特别是过敏史和肾功能。

2.超敏反应风险

(1)既往对该药任何成分发生过严重过敏反应者，应谨慎使用或避免使用。

(2)输注期间需密切监测呼吸、心率及皮肤表现，以备及时处理。

二、特殊人群用药考量

1.儿童与青少年

(1)依特立生适用于具备适应症基因突变的儿科DMD患者。

(2)动物实验中，幼年大鼠最低测试剂量下的药物暴露水平与人体推荐剂量相近，且观察到肾小管损伤及骨密度下降，提示儿科长期用药需定期评估肾功能与骨骼健康。

2.肾功能受损患者

(1)药物主要经肾脏清除，肾功能减退会导致药物暴露量增加。

(2)由于DMD患者肌肉量减少，血肌酐水平不能准确反映其肾功能，因此无法给出具体剂量调整建议，需综合临床判断。

3.老年患者

(1)DMD主要在儿童和青年中发病，目前尚无65岁以上患者的使用经验。

(2)老年患者若因其他疾病需使用，应谨慎并加强监测。

4.肝功能不全患者

(1)该药在肝功能损害患者中尚未进行研究，缺乏安全性数据。

(2)临床使用时应权衡利弊，并密切观察药物相关反应。

三、妊娠、哺乳与生育影响

1.妊娠期

(1)缺乏该药在孕妇中使用的安全性数据，动物研究亦未开展。

(2)仅在明确需要且潜在获益大于对胎儿风险时方可考虑使用。

2.哺乳期

(1)尚不清楚该药是否经人乳分泌，对母乳喂养婴儿的影响未知。

(2)应综合考虑母乳喂养的益处、母体用药需求及潜在风险，决定是否停药或停止哺乳。

3.生育力

(1)动物实验中，雄性猴子高剂量下未观察到生殖系统毒性。

(2)但人类生育影响数据缺乏，育龄患者用药期间需关注生殖健康。