依特立生(Eteplirsen)的适应症和用法用量

依特立生是一种用于治疗特定基因突变型杜氏肌营养不良症(DMD)的反义寡核苷酸药物。其使用有严格的适应症限定和标准的给药流程，以下从适用条件、给药方案及操作要点三方面进行阐述。

一、适应症与适用患者条件

1.基因突变类型要求

(1)依特立生适用于经基因检测证实存在DMD基因突变、且该突变类型适合第51号外显子跳跃治疗的杜氏肌营养不良症(Duchennemusculardystrophy,DMD)患者。

(2)用药前必须获得明确的基因检测报告，以证明患者属于“适合外显子51跳跃”的突变类型。

2.治疗目标与批准状态

本品基于加速批准上市，主要依据为部分患者用药后骨骼肌中抗肌萎缩蛋白水平有所升高。

3.适用人群范围

(1)适用于确诊DMD的儿童及成人患者，但临床研究主要在男性患儿中进行。

(2)老年患者无使用经验;女性患者尚未开展研究。

二、推荐剂量与给药频率

1.标准剂量方案

(1)推荐剂量为按体重每公斤30毫克，每周给药一次。

(2)该剂量为固定方案，无需根据治疗反应或病程阶段进行调整。

2.给药途径与输注时长

(1)仅可通过静脉输注给药，输注时间应控制在35至60分钟。

(2)输注须使用0.2微米在线过滤器，以确保药液纯净。

3.漏服处理

(1)若错过预定给药时间，应尽快补用，无需等待下一个周期。

(2)不可一次给予双倍剂量以弥补遗漏。

三、输注前准备与操作规范

1.药液配制与稀释

(1)药品为浓缩液，使用前须用0.9%氯化钠注射液稀释至总体积100~150毫升。

(2)稀释前轻轻倒置药瓶2~3次混匀，切勿振摇。

2.药液外观检查

(1)原液及稀释后溶液应为澄清无色，可略带乳光，允许含微量白至类白色无定形颗粒。

(2)若出现浑浊、变色或异常颗粒，禁止使用。

3.输注时限与储存

(1)药液不含防腐剂，稀释后应尽快使用，须在4小时内完成输注。

(2)若无法立即使用，稀释液可在2°C~8°C冷藏存放不超过24小时，不可冷冻。

(3)输注前后用生理盐水冲洗静脉通路，且不得与其他药物混合或同路输注。