玛伐凯泰(Camzyos)是一种心脏肌球蛋白抑制剂,用于治疗有症状的纽约心脏协会(NYHA)II-III级梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者,以改善其功能能力和症状。但其使用伴随着一系列需要高度重视的潜在风险、副作用和严格的用药管理要求。
(1)、玛伐凯泰的核心作用是抑制心肌过度收缩,这必然会导致左心室射血分数(LVEF)一定程度地降低。
(2)、约6%的用药患者曾出现LVEF可逆性下降至50%以下的情况,不过大多数在中断用药后得以恢复。
(1)、头晕:约27%的患者会出现头晕。
(2)、晕厥:约6%的患者报告发生晕厥。
(1)、这是玛伐凯泰最严重的风险。药物会降低心脏收缩功能,可能引发或加重因收缩功能障碍所致的心力衰竭。
(2)、以下情况会显著增加心衰风险:患者本身存在严重的并发疾病(如严重感染)。
(3)、出现心律失常(如心房颤动或其他未控制的快速性心律失常)。
(4)、同时使用其他会降低心脏收缩力或与玛伐凯泰发生相互作用的药物。
(1)、基于动物实验数据,玛伐凯泰可能对胎儿造成伤害,导致胎儿畸形、体重减轻和骨骼发育异常。
(2)、开始治疗前,必须确认有生育潜能的女性未怀孕。
(3)、治疗期间及末次给药后4个月内,必须采取有效的避孕措施。
(4)、需注意,玛伐凯泰可能降低某些含孕激素的复方激素避孕药的效果,建议加用非激素避孕方法(如避孕套)。
(1)、治疗前评估:起始治疗前,患者LVEF必须≥55%。
(2)、定期监测:治疗期间需定期(如第4、8、12周及之后每3-6个月)通过心脏超声监测LVEF和瓦尔萨尔瓦动作下的左心室流出道(LVOT)梯度。
(1)、若任何访视时LVEF<50%,必须中断治疗。
(2)、若LVEF在50%至55%之间,应维持当前剂量并加强监测。
(3)、待LVEF恢复至≥50%后,可在降低一个剂量水平后重新开始治疗。
(4)、个体化滴定:剂量需根据超声结果和临床症状个体化调整,目标是在维持LVEF≥50%的前提下,有效降低LVOT梯度。
玛伐凯泰适用于治疗有症状性梗阻性肥厚型心肌病(梗阻性HCM)的成人。