Myqorzo(Aficamten)的详细说明书:作用功效,用法用量,疗效,副作用

商品名称

Myqorzo

通用名称

Aficamten

生产厂家

美国Cytokinetics

适应症

适用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病的成人患者，以改善其功能能力与症状。

适应靶点

心脏肌球蛋白(心肌肌球蛋白头部ATP酶)

主要成分

Aficamten

剂型

片剂

规格

10mg*30片/盒

性状

10mg：三角形，凹刻“10”与“CK”。

用法用量

不建议在左心室射血分数(LVEF)＜55%的患者中起始或上调Myqorzo剂量。治疗期间需定期监测LVEF及Valsalva左心室流出道梯度(LVOT-G)，以实现适当的Valsalva LVOT-G目标，同时维持LVEF≥50%并避免出现心力衰竭症...【详情】

不良反应

最常见不良反应：高血压(发生率8%，安慰剂组为2%)。

严重不良反应：心力衰竭(与收缩功能不全相关)。

在关键临床试验SEQUOIA-HCM中，Myqorzo组有4%患者出现LVEF可逆性下降至<50%，未导致治疗中断或临床心力衰竭。

血压升高与左心室流出道梗阻缓解、心输出量改善有关。

注意事项

1.心力衰竭风险

2.MyqorzoREMS计划

3.细胞色素P450相互作用导致的心力衰竭或疗效丧失

特殊人群用药

【孕妇】尚无孕妇使用数据评估药物相关风险。妊娠期间oHCM本身可增加早产风险。

【哺乳期女性】尚无Myqorzo是否进入人乳、对婴儿影响或对泌乳影响的数据。应权衡母乳喂养的发育健康益处与母亲临床需求及药物对婴儿的潜在风险。

【具有生殖潜力的男性和女性】说明书中尚未明确。

【儿童使用】尚未确立在儿科患者中的安全性和有效性。

【老年人使用】在关键试验中，40%患者年龄≥65岁。与较年轻成人患者相比，未观察到安全性或有效性的总体差异。

【肾功能损害】轻度至中度肾功能损害(eGFR≥30mL/min)无需调整剂量。严重肾功能损害(eGFR<30mL/min)的影响尚不明确。

【肝功能损害】轻度至中度肝功能损害(Child-PughA级和B级)无需调整剂量。严重肝功能损害(Child-PughC级)的影响尚不明确。

禁忌症

禁止与利福平合用。

药物相互作用

1.氟伏沙明(强CYP2C19抑制剂，中弱CYP3A/CYP2C9/CYP2D6抑制剂)

2.氟康唑/伏立康唑(多途径CYP抑制剂)

3.强效CYP2C9抑制剂

4.利福平(强CYP3A/CYP2C19诱导剂，中CYP2C9诱导剂)

5.其他中至强效CYP3A诱导剂(如卡马西平)

6.达比加群(通过P-gp转运)

7.CYP酶或转运蛋白

药物过量

尚无过量病例报告。过量可能出现LVEF下降、心力衰竭、低血压等症状。处理方式：停药，提供医学支持措施维持血流动力学稳定并监测左心室功能。可联系毒物控制中心或医学毒理学家。

贮存方法

储存于20°C至25°C，允许在15°C至30°C之间短途运输。瓶装，带儿童安全盖。

有效期

24个月

药代动力学

吸收：口服后快速吸收，中位达峰时间1.5–2.0小时，食物无临床显著影响。分布：血浆蛋白结合率约90%，分布容积313L。代谢：主要通过CYP2C9代谢，次要途径包括CYP3A、CYP2D6、CYP2C19，代谢物无药理活性。消除：中位终末半衰期约80小时，稳态时峰谷比约1.2。总清除率2.6L/hr，肾清除可忽略。排泄：单次给药后，32%经尿排泄(原形<0.1%)，58%经粪排泄(原形5.1%)。