米哚妥林(Midostaurin)是一种多靶点激酶抑制剂,主要用于治疗特定类型的白血病和肥大细胞增多症。该药物通过抑制多种酪氨酸激酶发挥抗肿瘤作用,需根据适应症调整用法用量,常见不良反应包括血液学毒性和胃肠道反应。
米哚妥林属于多靶点激酶抑制剂,可抑制FLT3、KIT、PDGFR等多种酪氨酸激酶。其通过阻断异常信号通路,抑制肿瘤细胞增殖并诱导凋亡,尤其对携带FLT3突变的急性髓系白血病(AML)患者效果显著。
(1)急性髓系白血病:适用于FLT3突变阳性的成人AML患者,需与化疗联用。
(2)系统性肥大细胞增多症:用于治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的SM(SM-AHN)或肥大细胞白血病(MCL)。
由诺华公司研发,2017年4月28日获美国FDA批准上市。2018年在中国获批用于治疗FLT3突变AML,2020年扩展至肥大细胞增多症适应症。
口服生物利用度约60%,血浆蛋白结合率98%。主要通过CYP3A4代谢,半衰期约21小时。高脂饮食可提高吸收率,需随餐服用以优化疗效。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年5月22日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207997
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