米哚妥林(Midostaurin)是一种多靶点激酶抑制剂，主要用于治疗特定类型的白血病和肥大细胞增多症。该药物通过抑制多种酪氨酸激酶发挥抗肿瘤作用，需根据适应症调整用法用量，常见不良反应包括血液学毒性和胃肠道反应。
1. 药物类别与作用机制
米哚妥林属于多靶点激酶抑制剂，可抑制FLT3、KIT、PDGFR等多种酪氨酸激酶。其通过阻断异常信号通路，抑制肿瘤细胞增殖并诱导凋亡，尤其对携带FLT3突变的急性髓系白血病(AML)患者效果显著。
2. 适应症
（1）急性髓系白血病：适用于FLT3突变阳性的成人AML患者，需与化疗联用。
（2）系统性肥大细胞增多症：用于治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的SM(SM-AHN)或肥大细胞白血病(MCL)。
3. 研发与批准信息
由诺华公司研发，2017年4月28日获美国FDA批准上市。2018年在中国获批用于治疗FLT3突变AML，2020年扩展至肥大细胞增多症适应症。
4. 药代动力学特点
口服生物利用度约60%，血浆蛋白结合率98%。主要通过CYP3A4代谢，半衰期约21小时。高脂饮食可提高吸收率，需随餐服用以优化疗效。
参考资料： FDA说明书，FDA更新于2023年5月22日，https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207997
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适用于经FDA批准检测确认存在FLT3突变的成人新诊断AML患者，需联合标准阿糖胞苷(cytarabine)和柔红霉素(daunorubicin)诱导化疗及阿糖胞苷巩固化疗。
限制：不可作为AML的单药诱导治疗。
2.系统性肥大细胞增多症(SM)
适用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)及肥大细胞白血病(MCL)。
