米哚妥林(Midostaurin)

适用于经FDA批准检测确认存在FLT3突变的成人新诊断AML患者，需联合标准阿糖胞苷(cytarabine)和柔红霉素(daunorubicin)诱导化疗及阿糖胞苷巩固化疗。

限制：不可作为AML的单药诱导治疗。

2.系统性肥大细胞增多症(SM)

适用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)及肥大细胞白血病(MCL)。

1.AML患者常见不良反应(≥20%)

发热性中性粒细胞减少、恶心、黏膜炎、呕吐、头痛、瘀点、肌肉骨骼痛、鼻出血、器械相关感染、高血糖、QT间期延长、上呼吸道感染。

2.SM患者常见不良反应(≥20%)

恶心、呕吐、腹泻、水肿、肌肉骨骼痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、便秘、发热、头痛、呼吸困难。

【孕妇】动物研究显示胚胎-胎儿毒性(晚期胚胎死亡、出生体重降低)。建议在治疗期间及末次给药后4个月避孕，确认妊娠状态后禁用。

【哺乳期女性】米哚妥林可能经乳汁分泌。建议治疗期间及末次给药后4个月内停止哺乳。

【具有生殖潜力的男性和女性】男性需在治疗期间及末次给药后4个月内采取避孕措施。可能损害生育力(动物数据)。

【儿童使用】儿童的安全性和有效性未确立，偶见严重血液学毒性。

【老年人使用】AML：数据不足，需个体化评估化疗耐受性。SM：与年轻患者安全性相似，但需警惕合并症。

【肾功能损害】轻中度(CrCl≥30mL/min)肾功能损害无需调整剂量。重度(CrCl15-29mL/min)肾功能损害的数据不足。

【肝功能损害】轻中度肝功能损害(总胆红素≤3×ULN)无需调整剂量。重度肝功能损害(总胆红素>3×ULN)数据不足。

2.强效CYP3A4诱导剂

3.CYP2B6、BCRP、OATP1B1底物